据罕见病信息网不完全统计，2025 年 8 月全球有9款罕见病药物首次进入临床三期阶段，涉及9种罕见病。例如，MRG004（已获FDA孤儿药资格认定），正针对胰腺癌开展临床三期试验；VGA039用于探索治疗血管性血友病的效果。更多药物进入临床三期，代表着它们向上市迈出关键一步，有望让更多罕见病患者获得有效治疗，为患者及其家庭带来新的希望。