为了治疗进行性杜氏肌营养不良症（DMD），GENERIUM已被授权开展GNR-097基因治疗药物的临床试验。

Generium 是一家俄罗斯创新生物技术公司，已获批进行 GNR-097 基因治疗药物治疗进行性杜氏肌营养不良症 （DMD） 的临床试验。

这项多中心、单盲、随机安慰剂对照试验涉及对患有进行性杜氏肌营养不良症的儿科患者单次静脉注射基因治疗药物。这项 1/2 期研究旨在评估药物 GNR-097 的耐受性、安全性和有效性。

GNR-097 杜氏基因治疗

GNR-097 是一种血清型 9 的重组腺相关病毒载体，编码截短的肌营养不良蛋白基因。

|丹尼尔·塔利扬斯基，GENERIUM 首席执行官：

“基因治疗是全球制药和医学科学中最年轻、最具开创性的领域。俄罗斯科学家的独特专业知识使编码微肌营养不良蛋白基因的重组腺相关病毒载体的开发成为可能。我们现在正在启动这种原始药物的临床试验，它前景广阔“。

|GNR-097基因治疗的临床试验

这种创新药物的试验是国际性的，将在俄罗斯联邦和白俄罗斯共和国进行。在俄罗斯，这项研究将在五个医疗中心进行：以 Yu.E 院士命名的儿科和小儿外科临床研究所。

Veltishchev、Pirogov 俄罗斯国立研究医科大学、圣彼得堡国立儿科大学、叶卡捷琳堡地区儿童临床医院和国家儿童健康医学研究中心。在白俄罗斯，试验将在共和科学与实践中心“母亲和孩子”进行。

国际DMD组织：

World Duchenne Organization (世界杜氏肌营养不良组织)

网址：https://www.worldduchenne.org/

Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) - 美国

网址：https://www.parentprojectmd.org/

Duchenne UK - 英国

网址：https://www.duchenneuk.org/

Action Duchenne - 英国

网址：https://www.actionduchenne.org/

Duchenne Parent Project - 西班牙

网址：https://www.parentproject.es/

Duchenne Foundation - 澳大利亚

网址：https://www.duchenne.org.au/