9月5日，武田制药宣布，其创新药物 VONVENDI®（重组血管性血友病因子，中文商品名：维因止）获美国FDA批准扩大适应症——用于降低血管性血友病(VWD)成人患者（包括1型和2型患者）出血发作频率的常规预防性治疗以及用于血管性血友病儿科患者的按需治疗和围手术期出血管理。此前，VONVENDI仅被批准用于成人出血事件的按需治疗和围手术期使用，以及仅对最严重类型3型血管性血友病的成人进行预防性使用。

2024年8月，该药物在我国获NMPA批准上市，用于血管性血友病（VWD）成人患者（年龄为18岁及以上）的按需治疗和出血事件控制，以及围手术期出血管理。

这一决定不仅填补了VWD治疗中的关键缺口，更以 “全人群覆盖” 的突破，为从儿童到成人的所有类型VWD患者带来了治疗新选择。

适应症扩展：从部分覆盖到全人群守护

该批准基于三项临床试验的数据——一项针对成人 VWD 的 3 期试验（NCT02973087），一项针对 VWD 儿童的 3 期研究（NCT02932618）和一项针对成人和儿童VWD（NCT03879135）——以及支持性的真实世界数据。此次批准将vonvendi的适用范围大幅拓宽，具体包括两大关键领域：

• 1型/2型成人患者：首次将1型、2型VWD成人纳入常规预防治疗范畴，通过规律用药显著降低自发性出血或意外出血的频率。

• 儿童患者：正式获批用于儿童VWD患者的出血按需治疗与围手术期出血管理，成为美国首款针对这一人群的重组血管性血友病因子（VWF）疗法。在此之前，儿科患者的治疗长期依赖血浆衍生产品。

   

这一扩展使vonvendi成为目前全球唯一覆盖所有类型VWD患者（儿童至成人）的重组因子疗法，真正实现了从儿童期到成年期的全周期疾病管理覆盖。

疾病困境：被忽视的 “出血隐患” 与治疗缺口

VWD作为最常见的遗传性出血性疾病，全球患者超300万。其核心问题在于患者体内VWF数量不足或功能异常 ——VWF是血液凝固的 “关键帮手”，一旦缺失或失效，轻微磕碰都可能引发难以控制的出血，甚至危及生命。

患者群体长期面临多重困境：成人1型、2型患者缺乏常规预防手段，反复出血影响生活质量；儿童患者因出血风险，连奔跑、玩耍等日常活动都需小心翼翼；而血浆衍生药物的依赖，又让治疗受限于血浆供应，且存在潜在感染风险。这种 “沉默的疾病” 不仅带来身体痛苦，更给家庭造成沉重的心理与经济负担。

药物特性：重组技术赋能的 “精准与长效”

作用机制：作为注射用重组VWF，它直接补充患者体内缺失或异常的VWF，如同 “填补缺口” 般恢复正常凝血功能，从根源上控制出血。

长效优势：成人患者以50IU/kg剂量给药时，半衰期达22.6小时；儿童患者半衰期为14.3小时，减少了输注频率，让治疗更便捷。

精准高效：临床试验显示，成人192例非手术出血中157例、儿童104例中80例仅需单次输注即可控制出血，大幅降低治疗负担。

获批基石：临床试验与监管协同的成果

此次批准并非偶然，而是基于三项严谨临床试验与真实世界证据的支撑：

• 针对成人VWD患者的III期试验（NCT02973087）证实，常规预防治疗可显著降低出血频率；

   

• 针对儿童患者的III期研究（NCT02932618）验证了按需治疗与围手术期管理的有效性；

   

• IIIb 期延续试验（NCT03879135）进一步补充了全人群长期治疗的数据。

   

FDA生物制品评估和研究中心主任Vinay Prasad博士指出，这一批准体现了监管机构对罕见病治疗的灵活态度 —— 当药物作用机制明确、数据可靠时，即使样本量较小，也会加速审批以满足患者需求。

参与临床试验的Jonathan C. Roberts 博士评价道：“将预防确立为标准方案，是 VWD 治疗的关键一步。这不仅是药物的进步，更是对患者生活质量的重塑。”