近日，Golden Age Health Pte. Ltd. （“GAH”） 与Innostellar Biotherapeutics Co., Ltd. （“朗信生物”） 宣布签署一项为期十年的独家《推广服务协议》。根据协议，GAH将获得朗信生物在中国大陆独家商业化推广其首创新药（BIC）基因疗法候选药物LX101的权利。
LX101是一种腺相关病毒（AAV）基因疗法，旨在将功能性RPE65基因递送至视网膜细胞，以恢复双等位基因RPE65突变遗传性视网膜营养不良（IRD）患者的视觉循环。全球发病率约为每 2 名新生儿 3 至 100,000 人，使其成为新生儿失明的最常见原因之一。在中国，LCA 和视网膜色素变性患者 RPE65 突变的发生率估计为 1% 至 10%，估计患者人数为 8,000 人。
遗传性视网膜营养不良（IRDs）——包括视网膜色素变性（RP）——是一类遗传性疾病，会逐步破坏感光细胞，导致严重的视力损害或失明，通常从儿童期开始发病。RP在全球范围内患病率约为1/3000–1/4000，并被正式列入中国《第一批罕见病目录》（2018年），这充分表明了这类疾病的患者受到了关注。
据朗信生物创始人汪枫桦博士透露，LX102 长期疗效获得了 IIT 以及 I 期临床研究数据的支持：首例患者单次给药后视力稳定改善超过 30 个月，病灶显著缩小后无复发；I 期临床 12 例受试者中，目标剂量组（100%）无需抗 VEGF 补充治疗，患者视力稳定改善，疾病活动性长期有效控制（最长随访达到 24 个月），未报告新的安全性信号。
目前正在中国进行Ⅲ期临床试验开发，关键数据预计将于2025年第四季度公布，并计划积极向中国国家药品监督管理局（NMPA）提交新药上市申请（NDA）。若获批，LX101将为符合条件的患者提供一种单次给药、疗效持久的治疗方案，旨在阻止或可能逆转视力丧失。
