7月8日，日本JCR制药公司宣布与阿斯利康旗下罕见病部门达成一项许可协议。根据协议，阿斯利康将获得JCR制药proprietary的JUST - AAV衣壳平台授权，用于基因药物的开发，这一合作再次引发行业对基因治疗领域的关注。

根据协议条款，Alexion可将JUST - AAV平台中的授权衣壳用于其多达5个基因药物研发项目，涵盖神经退行性疾病、血友病等领域。JCR 制药将获得预付款及总计高达 8.25 亿美元（约59亿元）的里程碑付款（研发阶段最高 2.25 亿美元，销售阶段最高 6 亿美元）。另外，JCR 还将根据产品净销售额获得分级特许权使用费。

JUST - AAV是一种proprietary平台技术，采用改良的腺相关病毒（AAV）载体。其技术原理是在衣壳表面插入针对特定组织、器官或血脑屏障上受体的小型抗体，从而增强向这些组织和器官的靶向递送。同时，进一步的衣壳修饰可最大限度地减少脱靶效应并提高安全性。该名称来源于“JCR”“Ultimate destination of organ”“Safeguarding against off - target delivery（防止脱靶递送）”和“Transformative technology（变革性技术）”，这一命名也体现了其在多种疾病中广泛应用的潜力。

值得一提的是，这是JCR与Alexion之间的第三次合作。此前，双方曾在2023年3月就J - Brain Cargo®技术针对神经退行性疾病开展研究合作，并于2023年12月再次合作探索寡核苷酸疗法的发现。

J - Brain Cargo®是JCR制药开发的proprietary的血脑屏障穿透技术，用于将生物疗法输送到中枢神经系统。基于该技术开发的首个药物IZCARGO®（通用名：pabinafusp alfa）已在日本获批，用于治疗一种罕见病—黏多糖贮积症II型。这是全球首款获得监管机构批准，能够穿越血脑屏障的酶替代疗法。

JCR制药董事长、总裁兼首席执行官Shin Ashida表示：“我们很高兴与Alexion达成这项关于JUST-AAV平台的重要许可协议。我相信，JUST-AAV技术将在推动罕见病基因治疗方面发挥重要作用，并有望应用于更广泛的疾病领域。我们非常珍视与Alexion长期建立的合作关系，期待在现有基础上继续深化协作。”

早在2021年，武田也与 JCR 制药就 JR-141（pabinafusp alfa）项目达成了合作，武田将在美国以外（日本和某些其他亚太国家除外）独家开展 JR-141的商业化工作。

这种平台技术与国际药企资源的深度整合，将为全球患者带来更具突破性的治疗选择。