2025年7月7日，KalVista Pharmaceuticals 宣布美国食品和药物管理局（FDA） 已批准EKTERLY®（sebetralstat）一种新型血浆激肽释放酶抑制剂，用于治疗12岁及以上成人和儿童患者的遗传性血管性水肿（HAE）急性发作。该药物是唯一一个口服按需治疗HAE的药物。
遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见遗传病，因C1酯酶抑制剂（C1INH）缺乏或功能障碍，导致激肽释放酶-激肽系统失控激活，患者会出现身体各部位痛苦且可能危及生命的组织肿胀发作。治疗指南建议尽早治疗所有发作，以阻止肿胀进展、缩短消退时间，无论发作的解剖位置或严重程度如何。
EKTERLY®（sebetralstat）是一种新型血浆激肽释放酶抑制剂，是美国获批的首个且唯一口服按需疗法，用于治疗12岁及以上人群的遗传性血管性水肿（HAE）急性发作。目前研究正探索其在2至11岁儿童中的使用，全球主要市场的多项监管应用也在审查中，有望成为全球HAE管理的基础疗法。
其有效性和安全性基于KalVista的3期KONFIDENT临床试验：该试验随机分配了来自20个国家/地区66个临床地点的136名HAE患者，数据于2024年5月发表在《新英格兰医学杂志》上，显示与安慰剂相比，EKTERLY能显著更快缓解症状、减轻发作严重程度并加速发作消退，且耐受性良好，安全性与安慰剂相似。
此外，正在进行的开放标签扩展试验KONFIDENT-S进一步支持其效果：截至2024年9月，数据显示EKTERLY能使患者在发病后中位10分钟内治疗发作；在涉及喉部、腹部的发作中，症状缓解的中位时间为1.3小时；且在超过1700次发作中，600mg剂量的EKTERLY安全性特征与KONFIDENT试验中观察到的一致。
之前，全球获批用于治疗HAE的药物均为静脉注射或皮下注射制剂，如赛诺菲的达那唑、CSL的Berinert、武田的艾替班特等，但这些药物均为静脉注射或皮下注射制剂。Sebetralstat的获批，标志着HAE按需治疗进入“口服时代”。受此消息影响，KalVista股价盘后大涨25.71%。
EKTERLY®（sebetralstat）的定价是多少？
EKTERLY®（sebetralstat）的具体定价未明确，仅知其定价与其他按需治疗药物处于相同区间，且有分析师推测其定价可能略高于每支售价1.1万美元的Firazyr。
