2025年第一季度，全球罕见病治疗领域迎来突破性进展。罕见病信息网最新数据显示，本季度中国、美国、欧盟（EMA）等主要医药市场共批准33款罕见病药物，覆盖脊髓性肌萎缩症、泛发性脓疱型银屑病、神经纤维瘤等26种疾病。其中，中国国家药监局（NMPA）累计批准3款罕见病药物。
