10月12日,美国FDA批准辉瑞(Pfizer)药品Hympavzi(marstacimab,马塔西单抗)用于常规预防或减少12岁及以上血友病A和血友病B成人和儿童患者的出血,这些患者体内不含凝血因子VIII与IX抑制剂(中和抗体)。根据新闻稿,该疗法是首款只需每周一次皮下注射的血友病B疗法。
马塔西单抗是一种靶向TFPI的人源IgG1单克隆抗体,通过靶向TFPI的Kunitz-2结构域,重新建立出血和凝血之间的平衡;即使患者体内存在抑制剂,也能降低出血的发作次数;此外,该药物每周一次皮下注射的便利给药方式,有望提高患者的依从性。2024年8月,马塔西单抗注射液在中国申报上市并获得受理。
该药物上市申请的获批主要基于一项全球性多中心、开放标签关键III期BASIS临床研究,结果显示marstacimab在降低年化出血率(ABR)方面具有显著的统计学意义和临床相关性,相比常规预防治疗和按需治疗,使体内不伴抑制物的血友病A及血友病B患者的年化出血率分别降低35%和92%;同时,在药物长期扩展研究中,患者在额外的16个月随访中,仍能观察到出血率持续下降。
A型血友病和B型血友病分别是由凝血因子Ⅷ(FⅧ)或Ⅸ(FⅨ)功能障碍或缺乏引起的遗传性出血性疾病。血友病患者无法正常凝血,受伤或手术后出血时间可能比正常人长。同时,他们还可能出现肌肉、关节和器官自发性出血,从而危及生命。这些出血通常通过按需治疗、间歇性治疗或使用含有FⅧ或FⅨ的产品或模拟因子的产品进行预防控制。
除此次获批的马塔西单抗外,辉瑞还拥有两款血友病基因疗法,其中B型血友病疗法BEQVEZ已获批。此外,还有一款治疗A型血友病的基因疗法giroctocogene fitelparvovec,曾于2017年5月以最高可达5.45亿美元从SangamoTherapeutics引入。