10月12日，美国FDA批准辉瑞（Pfizer）药品Hympavzi（marstacimab，马塔西单抗）用于常规预防或减少12岁及以上血友病A和血友病B成人和儿童患者的出血，这些患者体内不含凝血因子VIII与IX抑制剂（中和抗体）。根据新闻稿，该疗法是首款只需每周一次皮下注射的血友病B疗法。

马塔西单抗是一种靶向TFPI的人源IgG1单克隆抗体，通过靶向TFPI的Kunitz-2结构域，重新建立出血和凝血之间的平衡；即使患者体内存在抑制剂，也能降低出血的发作次数；此外，该药物每周一次皮下注射的便利给药方式，有望提高患者的依从性。2024年8月，马塔西单抗注射液在中国申报上市并获得受理。

该药物上市申请的获批主要基于一项全球性多中心、开放标签关键III期BASIS临床研究，结果显示marstacimab在降低年化出血率（ABR）方面具有显著的统计学意义和临床相关性，相比常规预防治疗和按需治疗，使体内不伴抑制物的血友病A及血友病B患者的年化出血率分别降低35%和92%；同时，在药物长期扩展研究中，患者在额外的16个月随访中，仍能观察到出血率持续下降。

A型血友病和B型血友病分别是由凝血因子Ⅷ（FⅧ）或Ⅸ（FⅨ）功能障碍或缺乏引起的遗传性出血性疾病。血友病患者无法正常凝血，受伤或手术后出血时间可能比正常人长。同时，他们还可能出现肌肉、关节和器官自发性出血，从而危及生命。这些出血通常通过按需治疗、间歇性治疗或使用含有FⅧ或FⅨ的产品或模拟因子的产品进行预防控制。

除此次获批的马塔西单抗外，辉瑞还拥有两款血友病基因疗法，其中B型血友病疗法BEQVEZ已获批。此外，还有一款治疗A型血友病的基因疗法giroctocogene fitelparvovec，曾于2017年5月以最高可达5.45亿美元从SangamoTherapeutics引入。