据北京日报消息，北京罕见病药品保障先行区建设成果喜人。2024年上半年，北京地区罕见病药品进口14.4亿元，同比增长5.3%，占全国罕见病药品进口的46.4%，规模居全国之首。其中天竺综保区进口罕见病药品12.9亿元，增长15.5%，占同期北京地区罕见病药品进口的89.8%。

去年11月份，国务院批复同意《支持北京深化国家服务业扩大开放综合示范区建设工作方案》。《方案》提出，优化跨境贸易监管服务模式。允许符合条件的企业代理进口经安全风险评估的细胞与基因治疗产品和临床急需药品。支持在北京天竺综合保税区建立罕见病药品保障先行区，探索进口未在国内注册上市的罕见病药品，由特定医疗机构指导药品使用。

2024年4月，一辆冷链运输车装载治疗儿童软骨病的药品——伏索利肽，从北京天竺综合保税区直达北京儿童医院。经医生开出药品处方后，4岁的双胞胎患者家长顺利拿到治疗用药，创下国内未上市药品进入临床用时最短的纪录。

极速达的背后，是“人等药”转变为“药等人”。得益于罕见病药品保障先行区建设不断推进，这一药品进口借助综保区政策优势，实现药品保税备货、分次出区、临床使用，大幅节省了药品洽谈和采购进口的时间，节约时间超过60天，极大提升了药品的可及性。

分钟通关、快速验放，对冷温高要求的罕见药安全送达。“头天中午填报通关单，下午就能完成查验放行，第二天早上药品冷藏车就能开进医院让孩子用上药。”科园信海（北京）医疗用品贸易有限公司对外事务部总经理胡晓霞对罕见药报关、出库、装车所需的每一分钟都了然于心。不光如此，她表示，公司目前六成以上药品尤其是冷链药品均需经天津海运到港，通关一体化改革使京津两地海关对货物的通关审批、异地查验作业效率都大幅提高，目前区内货物快速通关放行仅需半小时。

“罕见病药品保障先行区”的模式，国内已有经验在前。海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区于2013年2月28日经国务院批准设立，允许区内特定医疗机构因临床急需，进口在海外已批准上市但尚未在我国获批的、国内已注册品种无法替代的药品。

2020年11月25日，市场监管总局等部门印发《粤港澳大湾区药品医疗器械监管创新发展工作方案》，即“港澳药械通”政策，部分已在港澳上市的罕见病治疗药物，可借助“港澳药械通”经审批后在大湾区内使用。