7月22日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示显示：锐正基因（Accuredit）申报的1类新药ART001注射液获批临床，拟开发治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）。
该公司计划近期申报美国（FDA）IND，若成功，该药将成为首个进行中美双报的非病毒载体体内基因编辑产品。
ART001 概述
公开资料显示，ART001是一款非病毒载体体内基因编辑药物。该药品通过脂质纳米颗粒（LNP）将CRISPR基因组编辑组件递送到肝脏，对TTR基因进行编辑，从而阻断TTR蛋白的表达，从根源上避免产生淀粉样物质异常沉积。
该药品的研究者发起的临床研究（IIT）数据表明（公开于今年6月）：给药后4周，高剂量组受试者外周TTR蛋白较基线即可平均下降90%以上；给药24周后，高剂量组受试者ART001药效稳定在90%以上，并初步显示出一次性给药即可获得长期持续药效的潜力。
ATTR 转甲状腺素蛋白淀粉样变
ATTR是一种因主要来自肝脏的TTR蛋白发生错误折叠并在组织中形成淀粉样物质异常沉积而导致的严重、进展性、危及生命的疾病。2023年9月，国家卫健委将ATTR列入《第二批罕见病目录》。
ATTR可以影响多个器官，但最常见的临床表现是多发性神经病（PN）和心肌病（CM）
参考文献
[1]CDE官网
[2]锐正官方公众号
