近日，深信生物宣布其在研mRNA新药IN022继2024年7月5日获得美国FDA儿科罕见病资格认定（Rare Pediatric Disease Designation，RPDD）后又获美国FDA孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation，ODD）。

IN022用于治疗同型胱氨酸尿症（Homocystinuria，HCU），一种常染色体隐性遗传性代谢疾病。同时获得RPDD和ODD将极大地促进IN022临床开发和上市进程，使患者早日受益。

IN022是一款基于深信生物的LNP（脂质纳米颗粒）递送系统的mRNA候选药物。深信生物利用mRNA技术，成功设计并合成了针对HCU的特异性mRNA分子。这些mRNA序列在靶细胞内被有效翻译，转化为能够直接补充或调节缺失/异常功能的蛋白质或酶，从而针对性地治疗HCU，从而实现疾病治疗的目的。但是由于核酸药物（包括mRNA）无法直接进入细胞发挥作用，并且极易被核酸酶降解，因此需要一个有效的递送系统来保护和输送这些药物进入细胞。LNP递送系统正是mRNA药物的关键技术之一。它通过脂质纳米颗粒包裹mRNA药物，形成稳定的复合物，从而保护mRNA免受降解，并促进其进入细胞。

IN022正是通过这种方法来恢复CBS酶，使同型半胱氨酸代谢正常化，以改善HCU患者的症状，从根本上去治疗由于CBS缺陷导致的同型胱氨酸尿症。

同型胱氨酸尿症（HCU）是由于胱硫氨酸β-合酶（CBS）缺陷导致的一种罕见的常染色体隐性遗传性代谢病。该疾病多于三岁后发病，主要导致神经精神与心脑血管等多系统性损伤，表现为智力障碍、视力下降、晶状体脱位、骨骼发育异常及血栓风险升高等。目前，尚无这种疾病的治疗性药物获批。IN022通过恢复CBS酶，使同型半胱氨酸代谢正常化，以改善HCU患者的症状，从根本上去治疗由于CBS缺陷导致的同型胱氨酸尿症。

此外，深信生物第二款罕见病产品IN016也获得了获得FDA授予RPDD认定。IN016用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis, PFIC），这是一组在婴儿或儿童期起病的常染色体隐性遗传性疾病，严重危害患者生命。