肝豆为染色体缺陷遗传性疾病，发病率约十万分之三，以中国的人口基数，潜在发病人数不可小觑。但此病病程较缓慢，初期可能症状不明显，再加上诊疗手段有限，临床认识不足，导致大量的潜在病例被忽略，很多人直到后期症状严重才被发现错过了黄金治疗期。早发现、早治疗，是本病的基本原则。

治疗药物

除非肝移植，否则肝豆需要终生借助药物排铜治疗。目前国内的一线排铜药物为D-青霉胺，曲恩汀由于之前未上市，还未被国内指南推荐为一线药物，但欧美已趋向于将曲恩汀作为临床一线排铜药物（欧洲肝脏研究协会威尔森病指南2012、美国肝病研究协会威尔森病诊治指南）。

青霉胺虽然是一线排铜药物，但有20%-30%的不耐受率，不良反应包括过敏反应、发热、皮疹、淋巴结肿大等，甚至还可引起严重的系统性红斑狼疮和免疫复合物性肾炎。对于青霉胺不耐受者，曲恩汀是首选的替代药物。曲恩汀的螯合驱铜能力与青霉胺相当，但耐受性比青霉胺好很多。

在国内，青霉胺虽然也有其他替代排铜药物，但均有明显缺点。例如，二巯类驱铜效果较弱，代替不了青霉胺，只能交替使用，减少青霉胺的不良反应，二巯类在欧美指南中已无推荐。四硫代钼酸铵仅限于少量临床研究性应用，并未上市，并且因为过量的钼可能滞留在肝、脾及骨髓内，故不能用于维持治疗。

除2024年1月批准进口的Orphalan公司的四盐酸曲恩汀片外，本品为首家获批的曲恩汀二盐酸盐胶囊，也是国内第二家曲恩汀产品。相比于四盐酸曲恩汀片，二者除剂型不同外，最主要是酸根不同，四盐酸盐是二盐酸盐的中间体，前者脱去2个盐酸即变为后者，在药理作用方面没有区别。除了四盐酸盐储存条件更友好一些，目前尚未观察到二者在安全性或有效性方面的区别。

患者的福音

虽然患者呼声很高，盐酸曲恩汀胶囊的国内引进经历了多年的等待，主要原因是本品在国外的高昂价格以及技术门槛。此次引进的5.2类药品有效拉低了本品价格，患者终于可以选择担负得起的曲恩汀了。