作为千里行CMT互助之家的一员，我向该专区投稿之后，很荣幸的被选中，并获得了参与此次科研论坛的机会。截止至目前，CMT在全球范围内暂无有效治疗手段。我希望能够借助此次机会，让国际上的专家认识到我们这个群体，看到我们这个群体目前所面临的困境，并且能够与他们交流，在我的能力范围内推动CMT药物的研发。俗话说专业的人做专业的事，作为患者的我们，最能做的，就是尽可能地抓住每一次发声的机会发声，尽可能地配合研究人员的研发工作，从而推动药物的研发进展。

此次参与会议的专家都十分的专业，且平易近人。他们在百忙之中抽空来到中国参加会议，并且耐心的解答我们的疑问。让我感到内心温暖。

从去年开始，我一直在为罕见病群体发声，我的需求，除了推动药物研发，更重要的，是罕见病群体生活质量的提高、心理问题的疏导，以及社会大众对罕见病群体的正确认识和接纳。

会议期间，蔻德罕见病中心的工作人员找到我，并做了采访。我分享了我与罕见病的故事，并分享了我作为罕见病患者的需求：

在药物治疗方面：希望患者组织能够和研究人员基金会等组织共同推进药物研发。在有药可医的阶段能够有相应政策福利可依，让所有的患者能够真正的用上药；

在无药可医的阶段：首先做好无障碍建设，这里的无障碍建设不仅仅指无障碍通道及设施，而是全社会对罕见病患者的平等对待。例如，学校能够给予罕见病患者平等的教育机会，如果可以的话，能够有专门的学校接收罕见病患者。在职场上，我希望罕见病患者能和健康人群一样被平等对待。其次目前市场上针对CMT的辅具比较少见，也就是能够提升四肢远端功能的辅具比较少或者不够有针对性。我希望能有更多针对CMT的辅具的研发。第三，CMT是渐进的，因此长期的康复对于患者和患者的家庭来说都是一个负担。我希望有关政策能够保障患者的康复问题有一个长期的保障或是优惠政策。第四，我希望能够有专业人员对患者及患者家庭的心理状态进行研究，帮助患者调整心理状态，以一种阳光的心态面对生活，尽可能的提高患者生活质量。

最后，我们作为患者会尽可能的配合研究人员进行药物的研发，相信我们每一个患者将来都可以有药可医，我们一起加油！