6月24日，据康霖生物微信公众号，6月20日康霖生物自主研发的KL003细胞注射液被美国食品和药品监督管理局（FDA）授予儿科罕见病资格认定。

美国食品和药品监督管理局官网截图

据了解，儿科罕见病资格认定是针对美国患者人数少于20万且严重危及18岁以下儿童生命的儿科罕见病药物资格认定，致力于促进儿科罕见病领域的新药研发进展。经由儿科罕见病药物资格认定的产品获得新药上市许可申请或生物制品上市许可申请批准时，FDA将授予申请人一张优先审评券。据康霖生物新闻稿，优先审评券不仅可以用于后续任何产品上市申请时的加速审评，也可以出售给其他申请人，近年来转让价格最高达到3.5亿美元。

人民日报健康客户端记者从康霖生物了解到，KL003细胞注射液是一款基因修饰自体造血干细胞候选药物，临床上用于治疗成人或儿童输血依赖型β-地中海贫血。β地中海贫血患者的年龄分布多见于儿童和青少年。传统治疗方法如输血、造血干细胞移植等伴有不可忽视的副作用，绝大部分患者缺乏根治机会，存在明显的未被满足的治疗需求。

而康霖生物的KL003细胞注射液通过慢病毒载体介导的β-globin基因转导的自体造血干细胞回输，分化出表达功能正常β-globin的红细胞，从而提高患者整体血红蛋白水平，以达到摆脱输血依赖，一次性功能性治愈的目标。

2024 年1月3日，康霖生物 KL003 细胞注射液成功获批中国国家药监局的临床试验默示许可，拟用于治疗成人或儿童输血依赖型β-地中海贫血。6月18日起，KL003针对输血依赖型β-地中海贫血安全性和有效性的Ⅰ/Ⅱ期临床试验启动会开始。