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恒瑞医药子公司自主研发的AAV双基因药物完成首例人体给药
发布时间:2024/07/11

近日,恒瑞医药(600276)子公司上海瑞宏迪医药有限公司(以下简称“瑞宏迪”)发布消息称,由瑞宏迪公司支持,中国科技大学附属第一医院神经内科施炯教授团队、神经外科牛朝诗教授团队共同参与开展的临床研究(RGL-193-001;ChiCTR2400082369)完成了国内首例帕金森病患者AAV双基因药物手术给药。该手术使用脑立体定向技术和对流增强给药技术,成功将RGL-193注射液递送至患者脑组织特定靶区,患者术后恢复良好,已平安出院。

 

据悉,这是国内首个用于帕金森病患者的AAV双基因药物,旨在提高左旋多巴的转化效率,保护并修复受损的多巴胺能神经元,以期达到延缓疾病进展,减少口服抗帕金森药物用量的目的。

 

此外,值得一提的是,今年4月份,瑞宏迪宣布,公司自主研发的由脂质体 (LNP) 包载的mRNA基因治疗药物RGL-2102注射液临床试验申请 (IND) 已获CDE默示许可,适应症为下肢缺血性疾病,给药后mRNA可在体内翻译得到目的人源蛋白。

 

资料显示:恒瑞医药(600276)子公司上海瑞宏迪医药有限公司成立于2021年8月,专注于AAV基因治疗、mRNA基因治疗及细胞治疗药物开发,研发管线聚焦神经、眼科、代谢、罕见病、心衰、肿瘤等疾病领域。

 

 

面对日益“内卷”的研发生态和严峻的市场环境,恒瑞的发展面临技术性调整,近年来,恒瑞也在积极尝试寻求破局,不断优化管线结构。恒瑞2021年半年报提到,公司产生了一批具有自主知识产权、国际领先的新技术平台,其中就包括基因治疗,看来,恒瑞早就开始布局这一领域。

 

2022年9月23日,恒瑞医药发布公告称:子公司瑞宏迪拟通过增资扩股方式引入江苏恒瑞医药集团有限公司、上海盛迪生物医药私募投资基金合伙企业(有限合伙)、深圳市迎泰资产管理有限公司作为新股东,3家合计增资4.98亿元,本次增资完成后,恒瑞医药、恒瑞集团、盛迪基金、迎泰资产管理的持股比例分别为38%、28%、19%、15%。

 

作为国内医药“研发一哥”,恒瑞管线布局的广度和深度一直业内遥遥领先,首先在具备传统优势的肿瘤领域,覆盖激酶抑制剂、抗体药物偶联物(ADC)、肿瘤免疫、激素受体调控、DNA修复及表观遗传、支持治疗等广泛研究领域,同时在自身免疫疾病、疼痛管理、心血管疾病、代谢性疾病、感染疾病、呼吸疾病、血液疾病、神经系统疾病等领域也有广泛布局,近年来,恒瑞研发管线还拓展到眼科、核药等其他领域,可见其打造长期发展的多元化战略支柱的意图。