根据PDUFA的预期目标日期，预计8月，美国FDA将对2款罕见病药物的批准做出监管决定。
PDUFA日期指的是根据处方药使用者付费法案（PDUFA）设定的特定药品申请的审评决策截止日期。在这个日期之前，美国食品药品监督管理局（FDA）承诺会完成对该药品申请的审评工作并给出明确的批准、不批准或其他决定。
皮肤T细胞淋巴瘤
皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）属于非霍奇金淋巴瘤的一种，发病率较低，每10万人中约有24名患者5，可累及患者皮肤、血液、淋巴结及其他器官6。蕈样肉芽肿（MF）和Sézary综合征（SS）是常见的两种亚型，约占所有CTCL病例的65%6。患者普遍生活质量差、误诊率高且晚期缺乏靶向治疗药物，通常会出现皮损、发痒、疼痛以及不可预知的皮肤症状，并可能会导致进一步的并发症，从而影响他们的预期寿命。晚期患者的预后明显更差，约半数患者（52%）的生存期仅为5年7。数据显示，欧洲MF年发病率约为1/11万~1/35万8，SS的年发病率为1/1000万9。在中国，CTCL已被列入《第二批罕见病目录》。
Citius Pharmaceuticals公司开发了一种名为I/ONTAK（E7777）的疗法，这是一种工程化的IL-2白喉毒素融合蛋白，用于治疗持续或复发的皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）患者，并在关键性的3期临床试验中获得了积极的顶线结果。在3期临床研究中，I/ONTAK达到36.2%的客观缓解率（ORR），表明几乎一半的参与者对治疗产生了部分或完全的反应。基于这些积极结果，Citius计划向FDA提交生物制品许可申请。
I/ONTAK通过特异性结合细胞表面的IL-2受体，使白喉毒素进入细胞，抑制蛋白合成，从而杀死癌变T细胞并暂时清除调节性T细胞（Treg），增强抗癌免疫反应。
原发性胆汁性胆管炎
原发性胆汁性胆管炎（Primary Biliary Cholangitis, PBC）是一种慢性自身免疫性肝脏疾病，主要影响女性，其特征是小胆管的炎症和纤维化，最终可能导致肝硬化和肝衰竭。PBC的症状包括疲劳、瘙痒和肝功能异常，严重影响患者的生活质量。尽管目前的治疗策略包括使用尿苷酸（Ursodeoxycholic Acid, UDCA）等药物，但许多患者对UDCA反应不足或不耐受，因此需要更有效的治疗选项。
ENHANCE3期临床研究，共在21个国家的111个研究中心进行。研究的结果表明，Seladelpar作为一种PPARδ激动剂，在治疗PBC方面显示出显著的疗效，尤其是在改善ALP水平、减少瘙痒症状以及降低ALT水平方面。这些发现支持Seladelpar可能成为PBC患者，尤其是对UDCA反应不足或不耐受的患者的一种新的治疗选择。尽管研究因意外的安全信号而提前终止，但Seladelpar在研究期间表现出良好的安全性和耐受性。
