RTW慈善基金会前不久宣布，给予90万美元（按今日美元兑换人民币汇率1美元 =7.27人民币计算：654.54万元）的研究资助款，用于六项研究。这些研究旨在推动基因疗法的转化，这与基金会的使命一致，即推动群体服务和科学研究，以改善服务不足群体的健康。
以下研究和研究人员分别从基金会获得15万美元的研究资助：
获得资助的研究者
RTW慈善基金会研究资助总经理Juan Carlos López博士表示：“尽管基因和细胞疗法取得了相当大的进展，为罕见病提供了更具针对性和有效的治疗，但仍需要大量的研究，才能将这些进展从实验室安全地用到患者身上。RTW慈善基金会很自豪能为这六位优秀研究人员及其各自的研究提供资金和科学支持。我们相信，每一项研究都将有助于加快罕见病和超罕见病基因疗法的开发，并大大改善医疗需求未得到满足的个人的生活。”
获得资助研究者评论
Julie Saba博士评论道：
“我很荣幸也很感激获得基金会的资助，该资助将支持优化鞘氨醇-磷酸裂解酶功能不全综合征基因治疗的研究。这种新发现的先天性代谢错误会导致大多数受影响儿童的肾衰竭，导致其中一半以上的儿童在生命的头几年死亡。虽然肾移植可以挽救生命，但具有侵入性，且费用高昂，对许多人来说是不可用的，而且不能解决该疾病的许多其他严重后果。基因治疗提供了一种潜在的救命替代治疗方法。利用基金会资助款进行的研究会提高我们的基因治疗效力，使我们能够推进毒理学研究和临床试验。每个孩子都值得个性化的治疗！”
Alan Beggs博士评论道：
“我们的团队多年来一直在研究一种名为多微小轴空病或硬脊骨肌营养不良的神经肌肉疾病，以了解SELENON基因突变是如何致病的。我们现在正处于将实验转化为可在患者身上使用的治疗方法的关键时刻。我很高兴基金会的支持，帮助我们开发下一代基因治疗候选药物，该药物旨在最终在临床试验中进行使用。”
Haiyan Zhou博士评论道：
“我们非常感谢基金会的慷慨资助。这笔资助款是推动我们为一种超罕见的神经退行性疾病设计的新型核酸疗法的开创性工作的重要催化剂，这种疾病目前还没有有效的治疗选择。基金会的支持将推动这一实验疗法的临床前开发并加快临床转化。此外，该资助将在提高大奥蒙德街儿童健康研究所和NIHR GOSH生物医学研究中心的转化基因治疗项目方面发挥关键作用。还有助于英国罕见病核酸治疗平台的发展。”
迄今为止，RTW基金会已资助20多项研究，总资金超过300万美元。除了提供资金资源外，基金会还为获得资助研究者提供实际科学支持，帮助他们改进或进一步开发研究工具，以确定新的治疗靶点。
原文标题：
RTW Foundation Announces Six Research Grant Recipients
