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蔡磊合作开发，「中美瑞康」渐冻症小核酸疗法获批临床

发布时间：2024/05/16

5月15日，中美瑞康宣布公司自主开发的首款针对中枢神经系统疾病的小核酸药物RAG-17获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的临床试验许可。

RAG-17用于治疗超氧化物歧化酶 1 （SOD1）基因致病的肌萎缩性侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS），又名渐冻症。这项开放研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的I期临床研究，目的是评估RAG-17在携带SOD1突变的ALS患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。

中美瑞康创始人/CEO李龙承博士表示：“RAG-17是全球少有的高效递送到中枢神经系统的小核酸药，我们很高兴公司在国内的首个IND申报能够获得CDE的临床试验许可，这对于我们具有里程碑意义。我们非常期待RAG-17能够早日在ALS患者中获得安全性与有效性的验证。我们相信与现有治疗方法比较，RAG-17有可能为 SOD1 基因突变的 ALS患者带来更好的治疗效果。”

著名ALS（渐冻症）抗争者蔡磊先生表示：“ RAG-17创新疗法的初步药效令人鼓舞，我对这款药物的潜力充满信心。相信这款药物可以为ALS患者带来显著的治疗效果和希望。”

RAG-17于2023年3月获得美国FDA的孤儿药（Orphan Drug Designation, ODD）认定，随后也获得了FDA临床试验许可。此外，RAG-17正在开展一项研究者发起的临床试验（IIT）（NCT05903690），已招募和治疗6例受试者，初步结果显示出积极的疗效和良好的安全性。

｜关于RAG-17

RAG-17是一款以SOD1为靶基因的双链小干扰RNA（siRNA），通过降低SOD1蛋白表达来治疗SOD1突变所致的ALS患者。RAG-17采用了中美瑞康自主开发的拥有独立知识产权的SCAD™（智能化学辅助递送）递送平台，以实现中枢神经系统的高效递送。临床前药效研究表明，RAG-17的治疗能够极其显著地延缓疾病发病时间、延长动物的生存时间和改善其运动功能。

｜关于ALS

ALS是一种以上、下运动神经元损害为突出表现的慢性进行性神经系统变性疾病，主要表现为肌无力、肌肉萎缩、延髓麻痹及锥体束征。ALS是一种无法治愈的疾病，患者发病后生存期通常为3-5年。ALS可分为散发性与家族性。家族性可由多种基因的突变引起，SOD1是常见的基因之一。在中国SOD1更是导致ALS的最常见的突变基因，约20%的家族性ALS和5%的散发性ALS为SOD1基因突变所致。