据环球新闻通讯社消息，Santhera制药公司今天宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已受理其用于治疗DMD的药物vamorolone的新药上市申请（NDA），并且已获优先审评。该申请由 Santhera 在中国的罕见病专业合作伙伴曙方医药（Sperogenix）提交。

关于AGAMREE（vamorolone）

AGAMREE是一种新型药物，其作用机制基于与皮质类固醇相同的受体结合，并改变其下游活动。此外，它不是11-β-羟基类固醇脱氢酶（11β-HSD）的底物，而该酶可能导致局部组织中的局部药物放大以及皮质类固醇相关毒性。这种机制展示了将疗效与类固醇安全性问题“解离”的潜力，因此AGAMREE被定位为一种解离型抗炎药物，是现有皮质类固醇的替代品，皮质类固醇是目前DMD儿童和青少年患者标准治疗方案。

在关键的VISION-DMD研究中，AGAMREE在治疗24周时由卧位至站立所需时间（TTSTAND）与安慰剂（p=0.002）相比具有显著差异，并显示出良好的安全性和耐受性。最常报告的副作用包括轻度至中度的库欣综合征、呕吐、体重增加和易怒。目前可用的数据表明，与皮质类固醇不同，AGAMREE不会限制生长，并且没有对骨代谢产生负面影响，如通过正常的骨形成和骨吸收血清标志物所证明的那样。

关于DMD

DMD是一种罕见的、遗传的、与X染色体相关的疾病，几乎只影响男性。DMD的特点是出生时或出生后不久即存在炎症。炎症导致肌肉纤维化，临床上表现为逐渐的肌肉退化和虚弱。该病的主要特征包括失去行走能力、失去自我进食能力、开始辅助呼吸和发展为心肌病。DMD会因呼吸和/或心脏衰竭而减少预期寿命，患者预期寿命通常不超过四十岁。目前，皮质类固醇是DMD治疗的标准治疗方法。

关于曙方医药（Sperogenix）

曙方医药是一个致力于国内开发和商业化罕见病疗法的平台公司。曙方医药以神经肌肉疾病、遗传代谢病等为重点治疗领域，致力于建立适合中国罕见病领域的创新商业模式，为中国医生和患者提供实惠、可靠的产品和服务。

关于Santhera

Santhera制药公司是一家瑞士专业制药公司，专注于开发和商业化针对罕见神经肌肉和肺部疾病的创新药物，这些疾病在医疗上有很强烈的需求。该公司从ReveraGen生物制药获得了全球商用AGAMREE（vamorolone）的独家许可，这是一种具有新型作用机制的解离性类固醇，在DMD患者中的关键研究中进行了研究，作为标准皮质类固醇的替代品。AGAMREE用于DMD的治疗已获得美国FDA批准，欧盟EMA批准和英国MHRA批准。Santhera已将AGAMREE在中国授权给了曙方医药。

中国药品审评中心（CDE）已接受该提交的申请，并授予vamorolone在DMD治疗方面的优先审评资格，适用于4岁及以上患者。这一审批过程，如审评结果积极，可望在2025年第一季度获得批准。此前，CDE已将vamorolone纳入DMD治疗的突破性药物计划，该项目旨在针对缺乏有效治疗的严重疾病，并包括那些比现有疗法更具有明显临床优势的药物。

DMD是一种罕见的神经肌肉疾病，在中国约有70,000名患者。目前，中国尚无批准用于治疗DMD的药物，存在极大的医疗需求和治疗缺口，特别是考虑到诊断率的不断提高能使更多患者进入专门的治疗中心获得专业的治疗。

在中国的新药申请得到了广泛的数据包支持，这些数据包推动了vamorolone于2023年底/2024年初在美国、欧盟和英国的批准。临床疗效和安全性的证据基于VISION-DMD关键性研究的积极数据，显示vamorolone与安慰剂相比具有优势，并在三项开放标签研究中，vamorolone的剂量介于每天2至6毫克/千克，总治疗期长达30个月。此外，申请还包括了在三项开放标签研究中使用的数据，在这些研究中，vamorolone的剂量介于每天2至6毫克/千克，总治疗期长达30个月。此次提交还得到了一项针对健康中国成年志愿者调查vamorolone药代动力学参数的研究的支持。

根据两家公司之间于2022年1月首次宣布的许可协议，曙方医药拥有vamorolone在DMD和所有其它罕见病适应症在中国的独家开发和商业化权利。

新闻来源

1.Santhera Announces NDA for Vamorolone in Duchenne Muscular Dystrophy Accepted and Granted Priority Review by China’s NMPA，March 27, 2024.

https://www.globenewswire.com/news-release/2024/03/27/2852892/0/en/Santhera-Announces-NDA-for-Vamorolone-in-Duchenne-Muscular-Dystrophy-Accepted-and-Granted-Priority-Review-by-China-s-NMPA.html