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诺西那生治疗脊髓性肌萎缩症的研究数据公布
发布时间：2024/03/21
美国肌萎缩学会临床与科学会议在3月3日至6日举行，会议公布的中国首个脊髓性肌萎缩症（SMA）多中心疾病注册登记研究的中期分析结果显示，在诺西那生治疗下，90%以上的患者表现出运动功能改善或保持稳定，且患者用药安全性良好，鞘内注射依从性高。
 
3月8日，该研究的主要研究者、复旦大学附属儿科医院院长王艺教授向人民日报健康客户端表示：“本次研究是基于多学科联动的一项真实世界登记研究，具备中国患者群体代表性，真实展现了在诺西那生治疗下，我国脊髓性肌萎缩症儿童患者疾病管理、用药情况以及症状改善、不良反应发生情况，填补了我国脊髓性肌萎缩症儿童患者治疗领域的数据空白。”
   
中国儿童脊髓性肌萎缩症全国登记研究主要研究者、复旦大学附属儿科医院院长王艺教授
该研究纳入了398名中国脊髓性肌萎缩症儿童患者，其中385例接受了诺西那生治疗，并纳入了分析。结果显示，经治患者的大多数运动指标评分均增加，在各脊髓性肌萎缩症分型亚组中，90%以上的患者表现出运动功能得到改善或保持稳定。
 
在依从性方面，研究显示椎板间腰椎穿刺是最常见的给药方法，鞘内注射给药水平的患者依从率为95.7%，按时接受鞘内注射给药的患者比例为81.0%。
 
王艺教授表示：“对于医务工作者而言，鞘注和静脉注射其实区别不大，都是很常规的一种操作。且鞘注可使药物不经过血脑屏障而直接进入蛛网膜下腔，脑脊液中药物浓度高、效果好，使用的药物剂量也远远低于口服及静脉给药，可达到药物最大治疗效果。”
 
脊髓性肌萎缩症是一种严重的遗传性疾病，过去，患者的预后差，随着诺西那生为代表的疾病修正治疗（DMT）药物在华获批并在2022年纳入国家医保，给脊髓性肌萎缩症患者群体带来了新的希望。
 
“考虑到脊髓性肌萎缩症的治疗效果与治疗启动时间密切相关，越早治疗效果越好，我们期待在全国范围内推广脊髓性肌萎缩症新生儿筛查项目。”王艺教授补充说。
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