2024年2月23日，武田中国宣布，旗下消化领域产品瑞唯抒®（通用名：注射用替度格鲁肽）正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，适用于治疗短肠综合征（Short bowel syndrome，简称SBS）成人和1岁及以上儿童患者。患者应仅在经过一段时间肠道适应后，在病情稳定且依赖肠外营养支持的情况下使用本品治疗。
替度格鲁肽为中国首个治疗短肠综合征的人胰高血糖素样肽2(GLP-2)类似物，填补了短肠综合征治疗领域无长期可使用的肠康复治疗药物的空白，为中国患者提供了一种全新的治疗选择，助力“短肠人”群体重获新生。
得知替度格鲁肽获批的消息，短肠综合征患儿果果妈妈很激动。果果妈告诉罕见病信息网，果果从去年五月在博鳌乐城进行替度格鲁肽治疗至今，身高从106厘米长到了110厘米，每天的输液时长也大大降低。“药物肯定是有效的。”果果妈表示。
自2021年2月确诊短肠综合征以来，果果父母带着他往返甘肃老家、北京、上海等多地医院。由于短肠综合征患者常年依赖肠外营养支持（Parenteral Nutrition，PN），因此住院成为了果果的日常，他不得不依赖输液袋生活。
进入上海交通大学医学院附属新华医院治疗后，一开始疗效不错，医生说如果能保持，果果有望出院。但突如其来的感染，使他肠粘膜受损，只能继续留院治疗。恰逢替度格鲁肽在海南博鳌乐城先行先试的契机，果果通过了用药评估，获得了宝贵的用药机会。
虽然用药后，果果的身体有了一定程度的改善，但此前往返博鳌乐城治疗对家庭的时间、金钱和精力来说都是挑战，听说药物获批，果果妈很兴奋，“很开心的，替度格鲁肽获批以后，孩子用药更方便了，也能让更多SBS孩子获得治疗。”
对于此次药物的获批，武田制药全球高级副总裁、武田中国总裁单国洪先生表示：“非常感谢政府相关部门近年来鼓励创新药物的一系列举措与政策，让替度格鲁肽快速获批惠及短肠综合征患者。这款药物曾经借助进博会的溢出效应在6个月内实现了从进博首秀到博鳌先行先试患者用药‘展品变商品’的转化，就在9个月后的今天，又迎来了它的正式获批，这一加速度彰显了政府和相关部门在坚持鼓励创新、造福患者等方面所做的不懈努力和工作。秉承‘患者为先’的理念，未来，武田将继续加速引入更多全球创新产品，满足中国患者未尽的临床需求，让他们从高度创新的药物和变革性的疗法中获益。”
短肠综合征是指因各种原因引起广泛小肠切除或旷置后，肠道有效吸收面积显著减少，残存的功能性肠管不能维持患者的营养或儿童生长需求，出现以腹泻、酸碱/水/电解质紊乱、以及营养吸收和代谢功能障碍为主的症候群。正常成人的小肠约有3-8.5米，而短肠综合征患者的小肠长度往往小于2米，甚至不到1米。在肠道手术后，几乎所有短肠综合征患者都需要PN治疗以维持和改善营养需求，尤其对于肠道适应不完全的患者，可能需要终生依赖PN。“短肠人”是一个超罕群体，根据估算，我国成人患病率约为0.73/1,000,000，且有逐年上升的发病趋势。
此前，国内短肠综合征患者群体处于“缺乏有效药物”的治疗困境，因此往往只能长期依赖PN和静脉输注支持。
由蔻德罕见病中心发布的《中国短肠综合征患者诊疗状况及疾病负担调研报告2023》数据显示，接受PN治疗的患者年平均输注191天，未成年患者年平均输注257天。长期PN支持治疗，会引起严重的、可能危及生命的并发症，且会在多个方面对生活质量造成影响。此外，短肠综合征临床管理涉及大量的直接和间接经济成本，患者面临极大的经济负担。
肠康复治疗可以提高剩余肠管的吸收功能，帮助降低PN用量，甚至摆脱对PN的依赖。肠康复创新药替度格鲁肽是全球目前唯一获批的人胰高血糖素样肽2(GLP-2)类似物，研究证实，替度格鲁肽可以增加绒毛高度及隐窝深度，加强肠道上皮屏障，从而减轻局部炎症并改善肠道通透性，促进肠适应。
蔻德罕见病中心创始人&主任、瑞鸥公益基金会联合创始人&秘书长黄如方先生表示，一年半以前，短肠综合征（SBS）还是一个不为人所知的群体。蔻德罕见病中心首先关注到SBS，并率先成立了国内唯一一家短肠综合征患者组织——肠康荟SBS患者关爱中心。组织成立短短3个月，我们就完成了社群从0到1的搭建，找到并培养核心患者领袖7人。9个月时，社群人数迎来快速增长，凝聚SBS患者300余人。
“我们欣喜地看到，伴随组织成立，SBS群体正在迈向广为人知——2023年9月，《中国短肠综合征患者诊疗状况及疾病负担调研报告2023》发布，悉数短肠综合征疾病现状及患者问题；同年9月，国家卫生健康委发布《第二批罕见病目录》，短肠综合征收录于第73位；同年11月进博会期间，李强总理点名关注SBS群体。”黄如方先生表示，此次短肠综合征药物替度格鲁肽的获批是SBS的又一重要的里程碑事件，期待药物尽快上市惠及中国患者。
上海交通大学医学院附属新华医院小儿外科蔡威教授表示：“很高兴看到替度格鲁肽获批，这为我们医生和患者提供了新的‘治疗武器’，也将重新定义肠康复治疗，开启短肠综合征治疗的新篇章。得益于海南博鳌乐城‘先行先试’政策，目前已经有几名患儿用上了替度格鲁肽进行治疗，且整体临床反馈良好。这既是发挥国家政策优势惠及患者的生动体现，也是创新疗法为患者及其家庭带来新生希望与健康福祉的真实写照。作为医生，我们很期待看到未来有更多的患者能降低甚至摆脱对肠外营养的依赖，改善生活质量，改写被‘输液袋’束缚的命运，拥有高质量的健康生活和自由人生。”
武田研发全球副总裁、亚太研发中心负责人王璘博士表示：“我们欣喜地看到注射用替度格鲁肽的快速成功获批，将为中国短肠综合征（SBS）成人及一岁以上儿童这一罕见病患者群体提供全新的治疗选择，极大地改善患者的生活质量。目前短肠综合征患病率极低，但发病趋势呈逐年上升。注射用替度格鲁肽正是武田从中国患者实际需求出发，为填补该领域在中国长期没有可用治疗药物的空白而进行的加速研发。未来，武田会继续将全球领先的技术与对亚洲的经验和洞察相结合，进一步加速全球创新药物的在华研发和获批，尽早惠及更多中国患者。”
据了解，目前，替度格鲁肽已经准入山西省、江苏省苏州市和无锡市、甘肃省兰州市、以及河北省共五个省级或地市惠民保的海外特药目录，被保险人在海南博鳌乐城指定医疗机构用药接受治疗可申请理赔，这也将降低用药患者的经济负担。
随着替度格鲁肽的获批，蔻德罕见病中心也会进一步借助患者组织的力量，携手更多政府部门、患者群体及企业方，为短肠综合征的诊断治疗、多层次保障、身心康复等赋能。
今年2月29日国际罕见病日期间，蔻德罕见病中心基于SBS社群需求，特别发起“短肠综合征吉祥物+关爱日”发布仪式。届时，将发布首个由SBS病友群体自己票选出的代表患者群体的吉祥物！
同期我们还将举办 “肠”久相伴，医患同行｜2024年短肠综合征医患交流及心理赋能工作坊儿童专场，以提升患者家长的长期疾病管理意识，学习疾病管理和症状监测的方法，了解可靠的医学指南和支持资源，增加患者家长对患儿疾病护理知识的了解，提升患者家长对患儿的营养管理能力，从而提高患儿的生活质量；提升患者家长的医患协作意识，并将意识转化为行动；为患者家长分享交流的机会，增强社群联结感。通过多元化的工作坊设计，满足患者家长对于疾病各方面的知识需求，并且引导他们理解如何将知识应用起来。
在此，也期待所有关心关爱短肠综合征群体的医生代表、患者代表、企业代表及社会公众前来参与！
