JCR制药株式会社前不久宣布，黏多糖贮积症IIIA型（Mucopolysaccharidosis Type IIIA ，MPS IIIA；Sanfilippo综合症A型）I/II期临床试验的完成首位患者JR-441给药。JR-441是一种可跨血脑屏障的硫酸乙酰肝素硫酸酯酶，该酶是使用JCR专有的J-Brain Cargo®BBB技术开发的。JR-441是抗人转铁蛋白受体抗体片段和硫酸乙酰肝素硫酸酯酶的重组融合蛋白，该酶在患有MPS IIIA的个体中缺失或功能失常。

MPS IIIA是一种溶酶体贮积症（LSD），其特征为多种身体和神经系统的症状，尚无明确的治疗标准。虽然MPS III是一种异质性疾病，但III型A通常比其他类型的MPS III早发病。在日本的患病率较低，但全球范围内MPS IIIA被认为是最普遍的MPS III型。临床前证据表明，JR-441可在受到该病影响的个体中改善MPS IIIA的身体和神经系统后遗症。JR-441于2022年1月获得了欧洲委员会（EC）的孤儿药物资格认定。

这一在汉堡埃彭多夫大学医院国际溶酶体疾病中心（ICLD）进行的I/II期临床研究的主要目标，是为了确定JR-441在MPS IIIA患者中慢性用药的安全性、JR-441的药代动力学和探索早期疗效迹象。该试验是一项开放标签研究，比较两种不同剂量的JR-441在52周治疗期内的效果。在治疗期结束后，参与试验的患者将有机会进入扩展研究。

“为患有MPS IIIA的患者提供一种创新治疗选择，旨在同时改善该病的身体和中枢神经系统的症状。该病尚无明确的治疗标准，参与这项研究为他们提供了尝试实验性干预治疗的机会。”该试验的首席研究员Nicole Muschol博士表示。

JCR制药公司董事长、总裁兼首席执行官Shin Ashida补充道：“JR-441是基于J-Brain Cargo®平台的第三个进入临床阶段的项目，前两个是JR-141和JR-171。这是我们努力将创新带给全球患者的又一证明。我对那些为改变受这种疾病影响的个体未来而致力的家庭、Muscol博士以及所有致力于此事业的医生和临床人员表示最深的敬意。”

该试验是在德国进行的单中心研究，计划招募12名患者，年龄在1至18岁之间，处于不同病程阶段。

作为开发跨BBB技术J-Brain Cargo®的制药公司，JCR专注于开发治疗具有中枢神经系统症状的LSD。JCR计划到2027年启动其LSD管线中的四个额外项目的临床试验。

| 关于黏多糖贮积症IIIA型（MPS III）

MPS III是一种由体内缺乏代谢黏多糖酶的酶缺乏引起的常染色体隐性疾病。该疾病根据相应的缺陷酶分为四个亚型（A、B、C和D）。症状包括体内组织中硫酸肝素的积累。特别是，该病通常会很快影响到患者的神经认知发育，峰值在2或3岁左右，然后逐渐恶化，导致在7或8岁时完全失去言语能力。病情的进展进一步导致一系列症状，如睡眠障碍、肝脾肿大、癫痫发作和神经行为异常。

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