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华毅乐健基因药物获FDA孤儿药资格,治疗血友病A
发布时间:2023/12/29

12月26日,华毅乐健(Gritgen Therapeutics)宣布公司自主研发的基因治疗产品GS1191-0445注射液获得美国FDA孤儿药资格,拟开发用于治疗型血友病A


血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病。公开资料显示,血友病A是由F8基因突变导致遗传性凝血因子Ⅷ缺乏所致,发病人数约占全部血友病的85%。血友病以自发性出血或者小创伤后过度出血为主要表现,自出生时即可发病,伴随终身,如果得不到标准规范的治疗,致残及致死率较高。目前,预防和按需使用凝血因子替代疗法仍然是血友病的标准临床治疗,但需终生持续治疗。


GS1191-0445是一款以腺相关病毒(AAV8)为载体的基因治疗法。该产品通过静脉给药将人凝血因子Ⅷ基因导入血友病A患者体内,从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平,以期达到“一次给药、长期有效”的对因治疗及预防出血的效果,有望提高患者的生存率和生活质量。此前,该GS1191-0445注射液已在中国获批临床,拟开发治疗先天性凝血因子VIII缺乏引起的血友病A患者。目前该产品正处于1期临床试验阶段。


已开展的初步临床研究数据显示,GS1191-0445注射液在成年血友病A受试者中具有良好的安全性和有效性。该产品输注后可持续显著地提升患者内源性的凝血因子Ⅷ活性,显著降低出血事件的发生,且整体耐受性良好,安全性风险可控。


根据华毅乐健官网介绍,该公司成立于2019年,由著名生物学家饶毅教授创立。华毅乐健以肝脏基因递送为切入点,自主研发了创新的高效载体平台,其先导产品针对广阔且未被满足需求的血友病A领域。目前,该公司已在肝脏、中枢神经系统疾病、自身免疫性疾病三大领域上建立了8条产品管线


参考资料:
[1]华毅乐健治疗A型血友病的基因药物获美国FDA孤儿药资格认定. Retrieved Dec 26, 2023, from https://www.gritgen.com/news/28