Nido Biosciences（Nido Bio）是一家开发治疗衰弱性神经疾病精准药物的临床阶段公司。该公司前不久宣布了其在健康男性受试者中进行的1期研究Nido-361的积极结果，以及其观察性研究的中期结果。该公司认为，这两项研究的数据都支持NIDO-361在患者中的临床评估进展。

NIDO-361正在开发中，用于治疗脊髓和延髓肌肉萎缩（Spinal and Bulbar Muscular Atrophy，SBMA）患者，也称为肯尼迪病。SBMA是由雄激素受体的X连锁基因突变引起的，该突变导致骨骼肌和运动神经元功能的逐渐丧失。这种新的小分子与雄激素受体上的一个独特位点结合，纠正转录失调，恢复健康的细胞功能。

NIDO-361的1期研究是一项在健康男性受试者中进行的随机双盲安慰剂对照试验。该研究旨在评估NIDO361在剂量递增队列中以单剂量口服，然后在剂量递增组中以多剂量口服的安全性、耐受性和药代动力学（PK）。64名受试者纳入研究并接受研究药物。公布的积极结果表明，NIDO-361单剂量或多剂量给药总体上是安全的，耐受性良好，没有严重的治疗突发不良事件（TEAE）。

此外，Nido Bio宣布完成了一项正在进行的观察性研究中SBMA患者的中期分析。这项为期两年的观察性研究由美国神经疾病和中风研究所/美国国立卫生研究所、伦敦大学学院和名古屋大学医学研究生院神经系进行，旨在评估肌肉MRI与临床结果之间的关系。迄今为止，使用基线后6个月和12个月的可用数据进行的中期分析产生了支持肌肉MRI测量与疾病进展测量相关这一假设的结果。

Nido Bio首席营销官Vissia Viglietta博士说：“我们正在进行的观察性研究的1期研究结果和中期分析支持了我们临床计划的进一步进展，使我们能够选择有效和安全的剂量，并确认肌肉MRI是我们即将进行的2期试验的可靠主要终点，我们预计该试验将于2024年第一季度开始招募。我们对Nido-361成为SBMA患者重要药物的潜力感到兴奋，我们将继续努力为患有衰弱性神经疾病的患者带来变革性疗法。”

｜关于脊髓和延髓肌肉萎缩（SBMA）

SBMA，也称为肯尼迪病，是一种罕见遗传性X相关神经肌肉疾病，由雄激素受体（AR）的基因突变引起，导致骨骼肌和运动神经元功能丧失。SBMA表现在男性身上，会导致肢体、面部和吞咽肌肉逐渐衰弱和萎缩，从而导致行动能力、语言和吞咽能力受损。

原文标题：

Tyra Biosciences Announces FDA Orphan Drug Designation for TYRA-300 for the Treatment of Achondroplasia