概要

昨日，Centessa Pharmaceuticals公布了其正在进行的2a期SerpinPC治疗血友病临床研究中，额外52周的治疗新数据。这些数据已于2023年12月10日星期日在美国血液学会（ASH）年会上通过海报形式呈现。

图片来源：Centessa Pharmaceuticals

关于血友病

血友病属于一种x染色体连锁隐性遗传出血性疾病，主要由于内体凝血因子ⅷ基因或凝血因子ⅸ基因缺陷，导致相应的因子ⅷ或ⅸ缺乏，造成患者终身凝血功能异常且易于出血。根据不同基因缺陷可分为血友病a(凝血因子ⅷ)和血友病b(凝血因子ⅸ)，这种疾病通常在男性身上发病，而女性通常为携带者，但也有极少数女性发病。该疾病自出生起即可发病，需及早进行标准规范的治疗。如得不到标准规范的治疗，其有很高的致残及致死率。反之，接受标准规范治疗的患者，相对可以正常的生长发育，避免残疾。在发达国家，血友病患者的生活质量和预期寿命基本与正常人群接近。

图片来源：123RF

关于SerpinPC

SerpinPC是一种皮下注射的新型APC抑制剂，正在开发作为一种潜在的血友病治疗方法，无论严重程度或是否伴有抑制物。此外，还可能被开发用于预防其他出血性疾病相关的出血症状。SerpinPC在治疗B型血友病的注册项目包括一组包含多个组成部分的临床研究。

PRESent-5是一项前瞻性观察性研究，用于收集在转入干预研究之前的最短定义期间的前瞻性观察数据。干预研究包括PRESent-2（中度至重度B型血友病没有抑制物的患者，以及重度A型血友病有或无抑制物的患者）和PRESent-3（B型血友病有抑制物患者）。

美国食品药品监督管理局（FDA）已授予SerpinPC快速通道资格，用于治疗有或无抑制物的B型血友病。目前正在研究中，尚未获得FDA或其他任何监管机构的上市批准。

关于AP-0101

AP-0101是一项正在进行的首次人体研究的开放标签多中心研究，旨在调查在男性重度血友病患者中，SerpinPC皮下剂量的安全性、耐受性、药代动力学和疗效。

资讯

图片来源：123RF

据2a期研究（AP-0101）第5部分的数据显示，SerpinPC依然展现出良好的安全性和耐受性，以及持续的长期疗效，通过潜在基线中位数全出血年化出血率（ABR）减少96%来衡量。与2a期研究早期部分的数据一致，第5部分未观察到任何血栓栓塞性事件，也未观察到与治疗相关的D-二聚体持续升高。此外，在第5部分期间未观察到与SerpinPC相关的不良事件。

所有自我报告的治疗出血均记录在受试者日记中。ABR基线是根据暴露于SerpinPC之前2至6个月的前瞻性观察期确定的，在此期间受试者接受常规的按需凝血因子浓缩物治疗突发出血。在使用SerpinPC治疗期间，所有突发出血均按需使用常规凝血因子浓缩物治疗，无需减少剂量，也不受输注次数的限制。

Centessa首席执行官Saurabh Saha博士表示：“我们很高兴分享进一步证明SerpinPC可能成为一种便捷的皮下疗法的潜力，为血友病患者提供一个差异化的安全性。具体来说，这些数据表明，额外52周的SerpinPC治疗进一步将中位数全出血ABR降至1.0，比潜在基线减少了96%。这些数据凸显了我们在治疗B型血友病的注册研究中推进SerpinPC的坚实基础。我们要向参与这项研究的所有人，包括患者、研究者和现场协调员，表示衷心的感谢。”

新闻来源

1.  Centessa Pharmaceuticals Announces New Data from an Additional 52-Weeks of Continuous Treatment from Third Year (Part 5) of Ongoing Phase 2a Study of SerpinPC for the Treatment of Hemophilia. Dec 10,2023. From https://www.globenewswire.com/news-release/2023/12/10/2793464/0/en/Centessa-Pharmaceuticals-Announces-New-Data-from-an-Additional-52-Weeks-of-Continuous-Treatment-from-Third-Year-Part-5-of-Ongoing-Phase-2a-Study-of-SerpinPC-for-the-Treatment-of-He.html