Bloom Science是一家专注于发现和开发针对神经系统疾病的肠脑轴突破性疗法的临床阶段公司，该公司前不久宣布其在健康志愿者中的1期临床研究的积极结果，证明口服活性生物治疗产品（LBP）BL-001具有良好的安全性、耐受性和应变动力学特征。Bloom正在开发BL-001，用于治疗Dravet综合征和肌萎缩侧索硬化症（ALS）。Bloom还宣布，BL-001因Dravet综合征获得了美国食品药品监督管理局授予的儿科罕见病资格认定。
Bloom Science首席医疗官Paolo Baroldi博士说：“Dravet综合征是一种罕见、毁灭性儿童癫痫，患者的癫痫发作仍然难以控制，并且目前的药物治疗有明显的副作用，因此患者的需求没有得到满足。BL-001有望成为一种可以改变生活的新型治疗选择。有了这些结果，我们计划进入2期临床开发，预计剂量将在Dravet综合征和ALS的治疗窗口内。”
BL-001关键1期研究结果总结：
· BL-001在所有四个剂量组中均表现出良好的安全性，耐受性良好，无严重不良事件（SAE）
· BL-001组分菌株以剂量依赖性方式增加，观察到良好的菌株动力学
· 所有与治疗相关的不良事件（AE）均为轻度，只有一名最高剂量的受试者出现中度疲劳，无需干预即可缓解，并继续接受治疗
· 在BL-001的最高剂量队列中，最常见的治疗相关不良事件（AE）是食欲下降（3/6名受试者），除一人外，没有其他治疗相关AE发生
· 所有与治疗相关的AE都是短暂的，除了两名受试者持续到随访期的食欲下降外，所有与治疗有关的AE都在没有干预的情况下得到了解决
· 没有AE导致研究药物停药，所有参与者都完成了研究
· 所有治疗队列中的任何个体均未报告有临床意义的心电图异常
图：Bloom官网
根据临床前概况和这些1期结果，Bloom打算在2024年将BL-001推进Dravet综合征和ALS患者的2期研究。
| 关于BL-001的1期临床试验
BL-001的1期研究是一项针对健康志愿者的随机、双盲、安慰剂对照、单中心、多递增剂量研究。本研究的主要目的是研究BL-001在健康志愿者中连续28天的安全性和耐受性。在该研究中，对四个剂量组32名健康成年参与者（BL-001 n=24；安慰剂n=8）服用BL-001或安慰剂。
| 关于BL-001
BL-001是由Bloom Science开发的首款口服活性生物治疗产品(LBP)，用于治疗多种神经疾病，包括Dravet综合征和ALS。
BL-001最初被设计用于复制生酮饮食的抗癫痫作用，以调节γ-氨基丁酸（GABA）和其他关键的生物能量途径。BL-001含有两种合理选择的人类肠道微生物，这些微生物已在基于细胞的测定和动物研究中被证明可以消除超兴奋性活性，增加海马中的GABA，并显著降低或消除癫痫发作频率和持续时间。
BL-001还旨在解决潜在的氧化应激，这是ALS进展的关键因素，以潜在地减缓或阻止疾病进展。在临床前ALS研究中，BL-001已被证明可以减轻运动神经元的损失，延长寿命和运动协调性。
