临床诊疗，需要根据药物说明书并综合患者实际情况，给予合理科学的用药指导。药物说明书及其适应症申报，遵循严格的循证医学依据，大大提高了用药安全性和有效性。

然而，药物适应症申报需要花费大量的时间和精力，且由于儿童或罕见病群体患者数量少，企业可能难以关注到有关疾病群体。在儿童尤其是儿童罕见病领域，超适应症用药的现象普遍存在。

超适应症用药往往存在于“临床没有更适合的药物选择时”，因此患者和医生都面临着一定的风险。

11月17日，广东省药学会发布《超药品说明书用药目录（儿科2023年版）》的通知。罕见病信息网统计得知，目录的起草，联合了广东省26家医疗机构，共收录10个品种的药物，可超说明书用于儿科罕见病诊疗。

可以预见的是，伴随目录的发布，将指导医院的儿童罕见病诊疗决策。