Cyclo Therapeutics是一家临床阶段生物技术公司，致力于通过科学和创新为疾病患者和家庭开发改变生活的药物，该公司公布其1/2期临床试验的积极数据，该数据表明Trappsol®Cyclo™具有良好的安全性和有效性，用于治疗尼曼-匹克病C1型（Niemann-Pick Disease Type C1，NPC），这是一种罕见遗传性疾病，会导致胆固醇在细胞中积聚，导致肝、肺、脾和脑功能障碍并过早死亡。题为“长期静脉给药Trapsol®Cyclo™（HPβCD）对尼曼-匹克病C1型患者的临床益处和疾病进展的稳定或减缓：一项为期48周的国际I/II期试验的结果”的论文发表在分子遗传学与代谢报告的官方杂志上。

“迄今为止的数据支持Trapsol®Cyclo™在包括中枢神经系统在内的生化水平上改变疾病的能力，并改善NPC的临床体征和症状。在这些2期数据中，所有三种剂量Trapsol®Cyclo™ 总体耐受性良好，静脉（IV）给药Trapsol®Cyclo™的多个临床终点均有疗效。我对我们取得的进展感到高兴，并继续致力于探索Trapsol®Cyclo™改变NPC社群生活的潜力，” 该公司3期Trapsol®Cyclo™项目指导委员会主席，正在进行的TransportNPC™全球首席研究员Caroline Hastings博士评论道。

Cyclo Therapeutics在其正在进行的关键3期研究TransportNPC™中继续推进患者招募。3期研究计划招募大约93名NPC1儿童和成人患者（年龄3岁及以上），目前在12个国家开展。预计今年年底将完成招募。

Cyclo Therapeutics首席执行官N.Scott Fine评论道：“我们早在2009年就首次提供这种研究性疗法来解决NPC的症状。在美国和其他几个国家进行同情用药。我们的正式临床研究始于2015年，我们对这个社群的承诺只会加强。我们期待着完成患者招募，并代表这个值得关注的社群迅速推进这一重要项目。”。

| 关于1/2期Trapsol®Cyclo™ 项目

1/2期随机、双盲、平行组、为期48周的研究旨在比较三种不同静脉注射剂量Trapsol®Cyclo™在儿童和成人NPC1患者中的药代动力学，并评估三种不同剂量Trapsol®Cyclo™在长期治疗后的NPC1患者中疗效和耐受性。12名年龄至少为2岁（2-39岁）且确诊为NPC1的患者被随机分配接受三种Trapsol®Cyclo™ 静脉注射剂量中的一种（1500 mg/kg、2000 mg/kg或2500 mg/kg），每2周一次，持续48周。所有患者均接受Trapsol®Cyclo™治疗，没有安慰剂或其他对照。血浆和脑脊液（CSF）的药代动力学检测在首次输注后的设定时间进行。药效学评估包括胆固醇代谢的生物标志物（合成和分解产物）、N棕榈酰-O-磷酸胆碱（PPCS）、CSF神经退行性变（包括总Tau）、中枢神经系统炎症（胶质纤维酸性蛋白[GFAP]和肿瘤坏死因子α[TNFα]）、中枢免疫系统胆固醇代谢（24S羟基胆固醇）和炎症标志物的特异性生物标志物。疗效指标包括临床疾病严重程度、神经系统症状和临床改善印象。安全性评估包括身体检查、生命体征、临床安全实验室评估和不良事件（AE）。

共有9名患者完成了这项研究，其中2名患者在1500 mg/kg组，4名患者在2000 mg/kg组，3名患者在2500 mg/kg组。另外三名患者（均为1500 mg/kg组）因非安全原因停止了研究。在五名接受腰椎穿刺的患者中，Trapsol®Cyclo™ 在CSF中检测到。在完成研究的9名患者中，8名（88.9%）患者在17个领域的尼曼-匹克病C1型临床严重程度量表（17D-NPC-CSS）的至少两个领域有所改善，其中6名患者在患者及其护理人员认为对生活质量至关重要的至少一个领域有所改进，即言语、吞咽、精细和大体运动技能以及认知。在完成研究的9名患者中，7名患者的治疗医生认为在研究结束时有一定程度的改善，2名患者病情稳定；这两种结果都与进行性神经退行性疾病高度相关。一些患者和家属报告生活质量有所改善。此外，Trapsol®Cyclo™治疗与基线相比，第48周8个领域中的7个领域的严重急性呼吸系统综合征平均得分有所改善，其中在站立、步态和快速交替手部运动领域的改善最为显著。重要的是，在任何领域都没有出现总体恶化。

全部三剂Trapsol®Cyclo™ 总体耐受性良好，大多数治疗突发不良事件是短暂的，性质为轻度至中度，研究点PI认为与研究药物无关。

Cyclo Therapeutics在美国和欧盟获得Trapsol®Cyclo™治疗NPC1孤儿药资格认定，在美国获得快速通道和儿科罕见病资格认定。