根据处方药使用者费用法案(PDUFA)的预期目标日期,预计11月,美国食品药品监督管理局(FDA)将对两款罕见病创新药物的批准做出监管决定。
活性成分:apadamtase alfa
适应症:先天性血栓性血小板减少性紫癜(cTTP)
企业:武田
先天性血栓性血小板减少性紫癜是一种罕见的慢性凝血疾病,其发病机制为血管性血友病因子裂解酶(ADAMTS13)基因突变所导致的ADAMTS13活性持续严重缺乏,主要症状表现为溶血性贫血和血小板减少症。
TAK-755是首款处于临床开发阶段的重组ADAMTS13蛋白(apadamtase alfa),可以替代缺失或功能失常的ADAMTS13酶。该候选疗法已获得FDA的快速通道资格、孤儿药资格和优先审评资格,用于预防和治疗cTTP。
全球关键性3期临床试验结果显示,与基于血浆的疗法相比,TAK-755将血小板减少症的发生率降低了60%,具有良好的安全性和耐受性。
活性成分:nirogacestat
适应症:硬纤维瘤
企业:SpringWorks Therapeutics
硬纤维瘤是一种可导致毁容的罕见软组织肿瘤。通过快速侵袭周围的健康组织,可能造成严重疼痛、内出血、动作范围受限,甚至死亡。且手术切除后肿瘤复发率高,疗效不佳,目前尚无获批疗法。
Nirogacestat是一款口服特异性γ-分泌酶小分子抑制剂。3期DeFi临床试验结果显示,nirogacestat治疗可显著改善患者无进展生存期,同时可将患者的疾病进展风险降低71%。