10月30日，万圣节前传来令人不安的消息。

生物药企Sarepta萨雷公司宣布，一项三期全球多中心和随机化，安慰剂对照研究EMBARK临床试验的结果未能达到主要研究的终点。

达到临床试验的主要终点表明临床试验达到预期的结果。

这个临床试验，是验证基因治疗Elevidys （ SRP-9001）进行性肌营养不良的EMBARK试验。

6月，在没有EMBARK的顶线临床试验结果时，这个基因治疗就获得了美国食品药品监督管理局FDA的批准，当时批准治疗的范围受到限制，只针对4-5岁的孩子。

萨雷希望，能通过提交最新的试验数据，可以把适用范围扩大到4-7岁，这样能大大增加适用的患者的年龄范围。

但是，如今，这个试验如今结果却令人失望。Sarepta公司宣布，参加试验的患者，在北极星行走能力测试NSAA方面，与接受了安慰剂治疗的患者相比，没有达到主要的终点。

北极星测试是主要衡量肌肉功能的指标。

在北极星测试方面，接受了Elevidys治疗的孩子，在治疗后52周后，改善了2.6个点，而没有接受治疗的安慰剂的孩子，有1.9个点。

这个0.65差异没有达到临床意义的显著改善。

其他的次要指标方面，包括站起的时间，等等，基因治疗都显示了与此前一致的改善。

全部的结果萨雷公司将在稍后的会议上公布。

安全性方面，没有新增的不良反应。

“根据EMBARK的结果，我们打算迅速采取行动，要求更新，以扩大标记适应症以治疗所有患者。重要的是，我们已经与FDA管理层分享了EMBARK的顶线结果，他们已经确认，根据整体证据，如果得到数据审查的支持，他们对这种标签扩展持开放态度，并且他们打算迅速考虑扩展。”

萨雷公司首席执行官Doug Ingram表示.

萨雷公司股价在消息公布后下跌40%。

快，并不省？

下一步，这个基因治疗如何，还有待萨雷和FDA的交流的结果。

这也从另一个侧面说明，新药研发的不确定性，和抢先可能不一定就最好。

在和辉瑞的竞争中，萨雷已经先拔头筹，获得了有条件的批准。但是，如今的结果可能说明，具体治疗结果怎样，还为时过早。速度快并不一定就说明，走得最快的就是最好的。

“我们对未达到主要终点感到失望，但对关键次要终点的统计学显著结果感到振奋。”

DMD患者组织CureDuchenne在一份声明中表示道。

参考：

• https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-release-details/sarepta-therapeutics-announces-topline-results-embark-global-0

• https://cureduchenne.org/all-news/community-letter-embark-part-1-topline-results/

•