Tvardi Therapeutics是一家专注于STAT3抑制剂开发的私人控股临床阶段生物制药公司,该公司宣布,在其正在进行的REVERTIPF试验中,首批患者已接受给药。该试验是一项为期12周的随机双盲研究,与安慰剂进行比较,评估TTI-101在特发性肺纤维化(IPF)患者中单独或与nintedanib(OFEV®)联合使用三种不同剂量的安全性和临床活性。
IPF是一种病因不明的慢性、进行性和使人衰弱的肺部疾病。这种疾病预后不佳,大多数患者的呼吸系统症状恶化,肺功能下降,功能受损。目前批准的治疗方法已被证明可以减缓进展;但不能逆转临床衰退或恢复肺功能。尽管目前正在进行一些努力来发现治疗IPF的新方法,但没有针对STAT3的研究,STAT3是一种关键调节蛋白,是肺纤维化发展的中心节点。TTI-101是一种口服的小分子STAT3直接抑制剂。
“REVERTIPF试验将扩大我们对STAT3抑制影响的理解,使其超越癌症,进入严重损害和负担全球数十万人的纤维化疾病。由于最近公布的临床数据表明TTI-101对重度预先治疗的癌症患者是安全有效的,发表的临床前工作强调TTI-101在纤维化中的恢复作用,以及FDA授予TTI-101的孤儿药资格认定,使我们对IPF研究的兴趣持续增长。”Tvardi Therapeutics首席执行官Imran Alibhai博士表示,“这是Tvardi为解决STAT3引起的疾病而启动的三项2期试验中的第三项。”