β地中海贫血是由11号染色体上的β珠蛋白基因（Hemoglobinβ，HBB）缺陷或突变，造成β珠蛋白相关的功能部分或完全缺失而引起的溶血性贫血病。临床上根据患者输血需求，可以分为输血依赖型地贫（TDT）和非输血依赖型地贫（NTDT）。康霖生物此次提交的KL003细胞注射液主要针对输血依赖性β-地中海贫血，该产品是通过慢病毒载体介导的β-globin基因转导的自体造血干细胞回输，分化出能够表达功能正常的β-globin的红细胞，从而提高患者整体血红蛋白水平，以达到摆脱输血依赖的目标。