10月17日，UCB（优时比）宣布，FDA已经批准zilucoplan（商品名：Zilbrysq）的新药上市申请，用于治疗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的全身型重症肌无力(gMG)成年患者。新闻稿显示，zilucoplan是首款获FDA批准用于gMG的每日自行皮下给药一次的补体C5抑制剂。

此次批准主要基于III期RAISE研究结果。RAISE是一项随机双盲、安慰剂对照的多中心III期临床，旨在评估zilucoplan在AChR抗体阳性gMG患者中的疗效、安全性和耐受性。受试者按照1：1的比例随机分组，接受每日皮下注射0.3mg/kg zilucoplan或安慰剂治疗，持续12周。

结果显示，主要终点方面，与安慰剂相比，第12周时zilucoplan组患者重症肌无力-日常生活活动能力量表(MG-ADL)总评分较基线有统计学意义上的改善。次要终点方面，与安慰剂组相比，第12周时，zilucoplan组的重症肌无力定量评分(QMG)、重症肌无力复合评分(MGC)和改良的15项重症肌无力生活质量(MG-QoL15r）评分较基线均有显著改善。

Zilucoplan是一款补体C5抑制剂，通过靶向并高亲和力和特异性结合于补体末端激活途径的一个组分C5，从而阻止C5被C5转换酶裂解为补体成分C5a和C5b。此外，zilucoplan可以与C5b对应的C5结构域结合，从而阻断C5b与C6互补结合。zilucoplan的双重作用机制可阻止末端补体途径的激活以及膜攻击复合物（MAC）的下游组装和活性，从而阻止其损坏突触后膜，破坏离子通道传导和损害神经肌肉信号传递。

今年6月，UCB的FcRn单抗Rystiggo（rozanolixizumab）也已获FDA批准上市，用于治疗AChR或抗肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性gMG成人患者。