陆英明博士

“MDS患儿症状包括婴儿性肌张力低下、智力残疾、癫痫、运动技能丧失和死亡，目前没有可用的治疗手段，MDS存在着巨大的亟待满足的临床需求。”辉大基因联合创始人、首席执行官陆英明博士表示，“HG204是公司今年第二个获得美国FDA批准RPDD的项目，也是公司神经类项目获得的第一个RPDD。辉大团队将积极推动HG204的临床开发，为患者带来真正临床获益，更为MDS家庭带来希望，更努力实现辉大惠及全球患者的美好愿景。”

由FDA发起的RPDD和优先券计划，是对儿科罕见病疗法的重大需求的认可，旨在鼓励这些严重或危及生命的疾病新疗法的开发。在该计划下，申办方在罕见儿科疾病新药上市申请(NDA)或生物药上市许可申请(BLA)获批后将有资格获得优先审查券(PRV)。PRV可以被用于后续任何产品上市申请时的6个月加速审评，也可以被出售给第三方。

姚璇博士

“我们很高兴收到来自美国FDA对HG204这一全球首个CRISPR RNA编辑治疗MDS药物的积极重要的监管反馈，彰显了该疗法对MDS儿童患者的重要临床价值。”辉大基因联合创始人、总裁兼大中华区总经理姚璇博士说，“HG204项目是辉大自主开发的基于CRISPR/hfCas13Y的RNA编辑疗法, 用于靶向MECP2  mRNA以治疗MDS。临床前研究数据表明，HG204在MDS小鼠模型中可有效降低MECP2表达水平，恢复运动功能，并显著延长寿命。我们期待早日将HG204项目推上临床，解决这种遗传性儿科疾病的迫切临床需求，同时辉大将继续坚定不移地开发变革性的基因治疗策略和药物，挽救患者生命。”

｜关于辉大基因

辉大（上海）生物科技有限公司（下称“辉大基因”）是一家全球性的临床阶段生物技术公司，专注于设计、改造及开发新型CRISPR基因编辑工具和颠覆性的创新基因疗法。

研发管线涵盖眼科、中枢神经等多个领域。公司临床阶段项目包括HG004治疗RPE65突变相关遗传性视网膜疾病（已获得美国FDA授予孤儿药资格认定和儿科罕见病资格认定）和HG202（ CRISPR/Cas13 RNA编辑疗法）治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）等项目。

在研管线

参考资料：

辉大基因