近日，士泽生物医药（苏州）有限公司与北京大学第三医院“基因修正自体iPS衍生亚型神经细胞治疗渐冻症（肌萎缩侧索硬化症）的临床研究”项目启动会在北医三院会议室正式召开。北医三院樊东升主任团队代表、士泽生物创始人李翔博士及团队代表出席本次启动会。

该临床研究合作项目由北医三院与士泽生物共同发起，将充分依托北医三院神经科在渐冻症领域的长年临床经验和优势临床资源，及士泽生物已建立的全流程的临床级iPS衍生亚型神经细胞的工艺及质量控制体系、单基因及多基因编辑iPS细胞技术平台，基于士泽生物临床前研究基础，针对特定遗传突变的渐冻症患者，采用基因编辑技术对患者自体来源的供体细胞建系的iPS细胞的致病基因进行定点修正，再进行临床级亚型神经细胞的诱导分化，在克服异体细胞移植可能产生免疫排斥影响细胞存留及功能活性的同时，进行神经再生移植治疗，为探索性研究和评估突变基因修正的自体iPS衍生亚型特化神经细胞治疗渐冻症的安全性及有效性。

】】