近日，Ocugen公司公布了一项关于视网膜色素变性（RP）参与者的1/2期临床研究更新，该研究旨在评估OCU400对与NR2E3和视紫红质（RHO）突变相关的RP以及CEP290基因突变相关的Leber先天性黑蒙（LCA）的安全性和有效性。此次临床研究更新是Ocugen于2023年4月14日提供的结果的延续，并且包括来自高剂量组的其他受试者数据。Ocugen公司认为，OCU400有潜力成为患有遗传性RP和LCA患者的新型基因未知修饰基因疗法。
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这项1/2期试验是一项多中心、开放标签、剂量范围研究。共有18名由于RHO和NR2E3基因突变引起的RP视力受损患者接受了OCU400的单侧视网膜下注射，剂量分别为低剂量(1.66 x 1010 vg/mL)、中剂量(3.33 x 1010 vg/mL)和高剂量(1.66 x 1011 vg/mL)。该研究招募了包括年龄在18至77岁之间、病情阶段不同、种族和民族背景不同、病史和突变亚群不同的多样化受试者群体。Ocugen进一步扩大了该项1/2期试验的范围，招募了具有具有NR2E3、RHO和CEP290基因突变的儿童患者以及CEP290基因突变的LCA患者。
在这个1/2期临床研究中，接受OCU400治疗的RP和LCA患者接受了单侧眼下视网膜注射。研究包括不同年龄、病情阶段、种族和民族背景、病史和突变亚群的患者群体，以更好地了解OCU400的疗效和安全性。此外，Ocugen还招募了具有CEP290基因突变的LCA患者和具有NR2E3、RHO和CEP290基因突变的儿童患者，扩大了研究的范围。
RP和LCA等遗传性视网膜疾病（IRD）包括一组影响眼睛后部光敏感组织的遗传性疾病。这些疾病通常会随着时间推移导致视力逐渐丧失，并最终导致失明。由于这些疾病的进行性退化性的特点，保持剩余视力、减缓疾病进展或改善视力对患者的生活质量至关重要。这不仅提高了受影响个体的生活质量，还为未来可能视力恢复的治疗提供了希望。全面的护理、早期诊断和获得新兴疗法的途径是稳定IRD患者的视力和改善他们生活质量的关键。
Ocugen的OCU400是一种基因治疗方法，通过修饰基因疗法平台，旨在治疗与遗传性视网膜变性相关的疾病。OCU400的目标是通过向受损的视网膜细胞提供正常的基因或修复突变基因来恢复视觉功能。这对于RP和LCA患者来说具有重要意义，因为这些疾病通常由基因突变引起，导致视网膜功能受损。
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Ocugen公司董事长、首席执行官兼联合创始人Shankar Musunuri博士表示:“该临床研究更新支持了我们想要改变遗传性视网膜疾病患者生活的愿景。我们始终致力于在生物技术领域开拓创新，并相信OCU400有潜力对RP和LCA患者的未来治疗产生影响。”
“我很高兴看到我们正在开发一种新型的RP和LCA基因未知修饰基因疗法方面取得的进展。我们的团队坚定不移，致力于推进修饰基因治疗研究，取得了积极的初步临床结果，为患者及其家人带来了新的希望。我们坚定地践行我们的使命和愿景，即通过敢于创新和坚定决心，为遗传性或与年龄相关的视网膜疾病患者带来光明的未来。”Ocugen首席科学官兼研究、开发和医疗主管Arun Upadhyay博士说道。
基因治疗研究领域的专家、杜克大学医学院眼科中心的终身任职眼科副教授兼玻璃体视网膜病毒性疾病专业研究项目主任Lejla Vajzovic博士表示道:“这是Ocugen的重要里程碑，也是其帮助全球近160万RP和LCA患者的使命的一部分。对于那些患有遗传性视网膜疾病的患者来说，这次临床试验更新提供了希望。看到OCU400在RP患者中具有良好的安全性和耐受性特征以及积极的疗效结果是令人鼓舞的。”
Ocugen将继续监测接受治疗的患者的长期安全性和有效性数据，并提供更多更新。
新闻来源
1. Ocugen Announces Positive Clinical Study Update from the Phase 1/2 Trial of OCU400, a Modifier Gene Therapy Product Candidate, for the Treatment of Retinitis Pigmentosa (RP) and Leber Congenital Amaurosis (LCA). Sep 13,2023. From https://www.globenewswire.com/news-release/2023/09/13/2742453/0/en/Ocugen-Announces-Positive-Clinical-Study-Update-from-the-Phase-1-2-Trial-of-OCU400-a-Modifier-Gene-Therapy-Product-Candidate-for-the-Treatment-of-Retinitis-Pigmentosa-RP-and-Leber-.html
