2023年7月13日，上海天泽云泰生物医药有限公司自主研发的VGM-R02b获得国家药品监督管理局批准同意开展治疗戊二酸血症I型的临床试验。VGM-R02b属于治疗罕见病和儿童专用创新药。此前，本品已获得美国食品药品监督管局（FDA）授予用于治疗戊二酸血症I型（GA-I）的罕见儿科疾病认定（RPDD）资格，这也是天泽云泰成立以来的第三个获得临床许可的基因治疗项目。

—————    关于戊二酸血症I型    —————

戊二酸血症I型（Glutaric Acidemia Type I, GA-I），又称为戊二酸尿症（Glutaric Aciduria Type I）是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经代谢性疾病，被收录入我国《第一批罕见病目录》。GA-I患者因编码戊二酰辅酶A脱氢酶（GCDH）的基因突变导致GCDH活性降低或缺陷，导致赖氨酸、羟赖氨酸和色氨酸代谢障碍，代谢产物戊二酸、3-羟基戊二酸在体内异常蓄积，引起以神经系统为主的多脏器损害。多在婴幼儿期发病，常在感染、高蛋白饮食或预防接种等应激刺激后诱发急性脑病危象，危及生命。VGM-R02b是一种防止婴幼儿及儿童期戊二酸血症造成严重或危及生命的疾病进展的潜在治疗方法。

—————     关于天泽云泰     —————

天泽云泰2020年3月注册成立于中国上海，致力于将前沿的基因及细胞治疗技术，转化为临床可及的治疗方法，以期造福更多患者。

天泽云泰拥有具有自主知识产权的ViVec®AAV载体筛选平台、ViLNP®脂质纳米粒技术平台、ViCas®CRISPR基因编辑技术平台和ViHiYi®AAV高产技术平台，通过基因替代、基因调控和基因编辑等策略，开发治疗中枢神经系统疾病、代谢及血液系统疾病、眼科疾病以及肿瘤等领域的创新基因治疗药物，拥有包括多个潜在First-in-class产品的多元化管线。

目前，天泽云泰已经获得IDG、正心谷、高瓴资本、招商健康、济峰资本等知名基金的多轮投资，分别在张江高科技园区、北京巢生实验室和临港新片区建成面积2,500平米的基因治疗研发运营中心、基因编辑技术研发中心以及3,000平米的基因治疗中试生产车间，另有GMP商业化生产车间正在规划建设中。