近期，国家儿童医学中心、首都医科大学附属北京儿童医院王天有、张蕊和李志刚教授团队在《美国血液学杂志》（AMERICAN JOURNAL OF HEMATOLOGY, IF=13.265）期刊在线发表了题为 “Clinical outcomes and prognostic risk factors of Langerhans cell histiocytosis in children: Results from the BCH-LCH 2014 protocol study”的文章。这是目前国内已知最大队列的前瞻性儿童朗格汉斯组织细胞病（LCH）研究，疗效达到国际先进水平。

LCH是一种罕见的血液系统肿瘤，多发于幼年儿童，临床表现复杂多变、异质性极强，轻者表现为单纯骨或皮肤损害，重者累及全身多个器官如淋巴结、肺、垂体、耳、眼等，肝、脾、骨髓这些危险器官受累会危及生命。治疗过程中易复发，导致尿崩症、肝硬化、神经退行性病变等严重后遗症，影响患儿健康与生长发育。我院自2014年开始实施BCH-LCH 2014方案治疗LCH患儿，该方案在国际组织细胞学会LCH-III和LCH-S-2005方案的基础上进行了改良，一线治疗采用标准的长春地辛加类固醇激素联合疗法，二线治疗则采用了小剂量阿糖胞苷联合克拉屈滨、长春地辛、地塞米松的治疗，既减少了大剂量阿糖胞苷的毒副作用，又避免了治疗不足。从2014年1月至2018年6月，我院共采用BCH-LCH 2014方案入组治疗449例新发LCH患儿，5年总生存率达98.2%，5年无进展生存率和复发率分别为54.6%和29.9%。采用一线治疗的402例患儿，5年OS达到99.2%。二线治疗的139名患儿中，采用包含克拉屈滨、阿糖胞苷、长春地辛、地塞米松四药联合方案的患儿其预后明显优于三药方案组患儿。研究经多因素分析，证明早期治疗反应、危险器官受累、粘膜受累以及实验室参数包括C反应蛋白和γ-谷氨酰转肽酶水平是LCH预后的独立危险因素。

该研究还报道了对难治/复发LCH患儿进行先进的靶向治疗结果，41名携带有BRAF-V600E基因突变的患儿在一线或二线治疗失败后给予了BRAF抑制剂达拉非尼治疗，治疗1月53.7%患儿评估为好转，3月好转率达70.7%，随访中位时间50.9月，仅1例患者死于肝硬化后遗症，3年无进展生存率达53.4%。

该研究结果有力地证明，北京儿童医院BCH-LCH 2014方案显著提高了儿童LCH的预后，复发仍然是当前LCH治疗面临的挑战，这项基于大队列的前瞻性研究为进一步优化LCH治疗策略、改善预后提供了重要线索和非常有价值的参考。