Arrowhead Pharmaceuticals公司前不久宣布，其已完成全球3期临床试验（PALISADE）的招募，该试验评估ARO-APOC3治疗家族性高乳糜微粒血症（familial chylomicronemia syndrome）。该公司预计，该研究的主要部分将于2024年第二季度完成，随后提交监管部门审查和批准。

Arrowhead的首席医疗官Javier San Martin博士说：“完成PALISADE 3期研究的招募对Arrowhead来说是一个重要的里程碑，使我们潜在的重要RNAi药物更接近可能从中受益的患者。我感谢FCS患者群体和主要研究人员对PALISADE研究的信任和参与。”

| 关于家族性高乳糜微粒血症

家族性高乳糜微粒血症（FCS）是一种严重且极为罕见的遗传性疾病，通常由各种单基因突变引起。FCS导致极高的甘油三酯（TG）水平，通常超过900 mg/dL。这种严重的升高会导致各种严重的体征和症状，包括急性和潜在致命的胰腺炎、慢性腹痛、2型糖尿病、肝脂肪变性和认知问题。目前，能够充分治疗FCS的治疗方案非常有限。

| 关于PALISADE 3期研究

AROAPOC3-3001 PALISADE研究是一项3期安慰剂对照研究，旨在评估ARO-APC3在患有FCS的成年人中的疗效和安全性。该研究的主要终点是第10个月空腹TG与基线相比的百分比变化。共有18个国家39个不同地点的75名受试者被随机分组，每三个月接受一次25 mg ARO-APOC3、50 mg ARO-POC3或安慰剂。完成随机期的参与者有资格继续进行为期两部分的扩展期，所有参与者都将接受ARO-APOC3。

| 关于ARO-APOC3

ARO-APOC3是一种正在开发的研究性RNAi治疗药物，用于治疗混合性血脂异常、严重高甘油三酯血症和FCS患者。ARO-APOC3旨在减少载脂蛋白C-III（apoC III）的产生，载脂蛋白是富含甘油三酯的脂蛋白（TRL）的一种成分，包括极低密度脂蛋白（VLDL）和乳糜微粒，是甘油三酯代谢的关键调节因子。通过RNAi抑制肝脏产生apoC III可能导致极低密度脂蛋白的合成和组装减少，TRLs的分解增强，并更好地清除极低密度胆固醇和乳糜微粒残留。

原文链接：

https://ir.arrowheadpharma.com/news-releases/news-release-details/arrowhead-pharmaceuticals-completes-enrollment-phase-3-palisade

译：黄娟