据行业媒体ENDPOINTS News报道，美国食品药物监督管理局(FDA)生物制品审评与研究中心(CBER)主任彼得·马克斯(Peter Marks)在此前2月份的生物制药大会上宣布，下一代“曲速行动”(Operation Warp Speed)计划即将启动，这次将聚焦于罕见病。
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马克斯表示，该项目旨在是帮助有着高度未满足需求的罕见病领域，将具有一定潜力的罕见病药物用于那些没有替代疗法的疾病，可以授予这些产品突破性或先进疗法称号，在研发过程中不仅提供化学、制造和控制方面的支持，而且还要在提交新药申请(NDA)或生物制品许可申请(BLA)之前，进行持续的沟通和潜在结果的共享，推动临床进步。尽可能地推动罕见病药物研发的进展。
此外，马克斯还表示在某些罕见病研发过程中，出现问题的可能性并不小，但如果FDA与开发商之间的对话可以实时进行，他们就可以更快地解决这些问题。而他认为罕见病曲速行动计划是一个机会，有助于推动CBER努力实现细胞和基因疗法的国际监管趋同，增加全球可能接受此类疗法治疗的患者数量。
虽然目前各国都有着自己的监管机构，但在细胞和基因治疗产品的评估和监管方面，目前全球没有统一的质量安全标准。FDA将准备与国际合作伙伴、全球监管机构和世界卫生组织就这些细胞和基因治疗产品的监管进行全球协调。
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5月12日，来自美国众议院和参议院的一批民主党人和共和党人，近日致信FDA专员罗伯·卡利夫(Rob Califf)，要求FDA成立一个罕见病特别工作组，以确定审查罕见病疗法的优势和挑战。
前众议员 Henry Waxman的孤儿药物法案的修订可能正在进行中，正如立法者小组指出的那样:“我们敦促成立一个FDA特别工作组，由来自处理罕见病治疗申请的所有部门、办公室和中心的领导人组成，全面审查政策和程序的不一致和不足之处，以及最佳的实践方式，并向政府和国会提供具体的改进建议。具体而言，我们要求特别工作组在2024年12月之前发布一份公开报告。”
据了解，下个月7日至8日，FDA和杜克-马戈利斯卫生政策中心(Duke-Margolis Center for Health Policy)将举办一个关于推进新型罕见病终点的研讨会，因为FDA准备启动其罕见病终点推进(RDEA)试点计划。
据悉，美国《2022年食品和药物综合改革法案》要求FDA建立RDEA试点项目，以增加与罕见病药物研发企业的互动，从而推进新的疗效终点，包括替代终点和中间终点。
5月17日的一篇报道中，CBER的马克斯谈及到加速批准的基因疗法上市后的报销问题。罕见病药物开发商和患者希望通过加速批准获得更快的基因治疗市场准入，是一种常用于新癌症治疗的监管途径，但这种批准需要的证据种类以及如果获得批准后这些疗法的报销和商业前景等问题仍存在重大担忧，这些基因疗法的价格可能高达数百万美元。
在传统上理念上，FDA官员避免谈论药物的商业化问题，重点是治疗是否有效和安全，但马克斯并不吝啬对基因治疗的报销问题发表评论。
马克斯指出，获得市场准入是基因疗法所面临的巨大挑战，而那些获得了加速批准的基因疗法又将面临额外的定价挑战。
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马克斯在会议上虚拟参与时说道:“直到最近，报销通常将加速批准和传统批准视为定价方面类似。随着我们继续前进，已经有试点计划在探索如何处理加速批准，尤其是在基因治疗领域。而且，所有基因疗法的报销都是一个具有挑战性的问题，这种商业模式与我们所熟悉的非常不同。”
马克斯还补充道:“我认为大家都在共同努力，试图找到支付模式，并确保这些支付和价值主张相匹配。所以我不知道我们在这里有没有解决办法，但随着越来越多的基因治疗进入市场，这显然是一个非常重要的问题。”此外，他还对不同州的医疗政策之间的覆盖范围不一表示担忧。
新闻来源
1.Operation Warp Speed for rare diseases: CBER leader says pilot is coming soon. Feb 13,2023.
2.Lawmakers call on FDA to create more uniformity in rare disease drug reviews.May 12,2023.
3.FDA's Peter Marks talks reimbursement of gene therapies that win accelerated approval. May 17,2023.
