“翘曲速度行动”（Operation Warp Speed）在加速新冠肺炎疫苗开发方面发挥了良好的作用，美国食品药品管理局（FDA）现在计划在罕见疾病治疗领域推动一项类似的计划。

FDA生物制品评估与研究中心（CBER）主任彼得·马克斯（Peter Marks）近日对媒体表示：“利用在新冠肺炎大流行期间翘曲速度行动的经验，FDA将于今年晚些时候针对罕见疾病开展试点的准备工作。该项目的目的是试图进一步加快针对医疗需求非常高的极少数人群的治疗方法开发步伐。”

该计划旨在让罕见病的细胞和基因疗法尽快进入市场，而不影响其安全性和有效性，并确保这些疗法以可行的价格为制造商和患者所接受。

“我们今年可能不会取得所有进展，但我认为我们有两到三年的窗口期，可以真正努力向前推进。”

马克斯补充说，这可能包括使用被认为可以预测临床益处的替代终点来评估新产品，并依靠对一种基因疗法的了解来为另一种基因治疗的监管审查提供信息。

创新产品的开发可能会带来独特的挑战，因为它们的安全性未知、制造技术复杂、新型设备的结合以及尖端测试方法的使用。

在2020年启动“翘曲速度行动”期间，新冠肺炎疫苗的研发存在许多未知因素。但这些疫苗仍在创纪录的时间内研发并向公众提供，仅在美国就挽救了约320万人的生命和节省1.15万亿美元。

“曲速行动”的基石是让马克斯和他的疫苗专家就提交的监管要求与制造商保持持续联系。同样，马克斯表示，他希望参与即将到来的罕见病曲速行动计划的公司将从“增加和加强沟通”中受益

马克斯表示：FDA了解到，可能需要重新评估和现代化其目前的监管审查方法，以应对细胞和基因疗法特有的挑战。

美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）首席执行官大卫•贝瑞特（David Barrett）对此表示赞同，随着这一科学领域的发展，FDA需要保持灵活性。

贝瑞特表示：“我们正处于细胞和基因治疗领域的快速创新时期。随着临床理解的迅速发展，化学、制造和控制框架需要通过保持灵活性、基于风险并与发展保持一致来适应新的需求。”

马克斯表示，他认为“罕见病曲速行动”是一个机会，有助于推动CBER努力实现细胞和基因疗法的国际监管趋同，以增加全球可能接受此类疗法治疗的患者数量。

虽然世界各国都有自己的监管机构，但在细胞和基因治疗产品的评估和监管方面，没有统一的全球质量安全标准。FDA正在与国际合作伙伴、全球监管机构和世界卫生组织就这些产品的监管进行全球协调。

FDA“还可能探索与全球监管合作伙伴同时合作审查申请的可能性，其方式类似于通过FDA肿瘤卓越中心的ORBIS项目进行的方式”。

但马克斯承认，监管环境只是难题的一部分，细胞和基因疗法要想取得成功，还需要经济支持。马克斯说，这些疗法“就像鲑鱼逆流而上一样艰难”。解决这个问题以实现商业上充满活力的生态系统意味着降低生产成本并获得正确的监管环境。

CBER希望挽救近年来减少的对细胞和基因疗法的风险投资，因为制造商已经将他们的项目交还给了学者，或者只是完全放弃了这些项目。

FDA将尽其所能扭转这一（融资趋势），为任何数量的此类产品建立一个商业上可行的生态系统。

罕见病曲速行动的另一个方面是使用FDA的加速审批途径。该机构“将鼓励使用生物标志物作为替代终点，以帮助加速批准严重或危及生命疾病的基因疗法。