近日，九天生物宣布，其自主研发的创新眼科基因治疗药物SKG0106眼内注射溶液，一款通过单次玻璃体腔注射的抗VEGF基因疗法，在北京协和医院眼科、陈有信教授团队的主持下顺利完成首例患者给药。

眼内注射溶液是一款创新的rAAV基因治疗药物，由新型AAV衣壳携带编码独特的抗VEGF蛋白的基因序列，经单次玻璃体腔注射，在眼内高效转导视网膜细胞后持续表达具有抗新生血管生长的功能蛋白，从而抑制眼内新生血管增生、阻断血管渗漏和视网膜水肿，有效治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）。

年龄相关性黄斑变性(AMD)是一种可引起中央视力严重受损、造成老年人不可逆失明的进行性疾病。其中，以脉络膜新生血管（CNV）形成、出血、渗出为特征的新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）是引起不可逆的视力损伤、严重致盲的最主要原因。

此次在北京协和医院眼科开展的是一项针对新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性（nAMD）的临床研究，旨在评价单次注射SKG0106眼内注射溶液对nAMD受试者的安全性和初步疗效。该临床研究还同时在复旦大学附属眼耳鼻喉科医院眼科开展。

陈有信教授表示：“SKG0106眼内注射溶液通过单次玻璃体腔注射治疗眼底新生血管疾病，在药物设计、作用机制及给药方式上均具有创新性，有望为眼科疾病患者带来新的获益。”

这是北京协和医院眼科完成的首例针对nAMD的基因治疗药物患者给药。患者在接受给药治疗后的随访检查中无眼内炎症等不良反应发生。

信息参考：九天生物 Skyline