4月28日，据药融云数据库显示，上海天泽云泰生物医药有限公司（以下简称“天泽云泰”）的基因治疗产品“VGM-R02b”新药临床试验申请获得受理（受理号：CXSL2300294）。

来源：药融云数据库

VGM-R02b是一款用于治疗戊二酸血症I型（GA-I）的基因治疗产品，属于儿童专用创新药。

2022年5月，FDA授予VGM-R02b用于治疗GA-I的罕见儿科疾病认定（RPDD）资格。同时，VGM-R02b也是全球首个用于GA-I的基因治疗产品，将有机会以罕见儿科疾病产品申请美国儿科孤儿药优先审评券（PRV）。

天泽云泰依托其具有自主知识产权的ViVec® AAV载体筛选平台、ViLNP ® 非病毒纳米递送技术平台、ViCas® CRISPR基因编辑平台和ViHiYi® AAV高产技术平台，通过基因替代、基因调控和基因编辑等策略，开发了针对中枢神经系统疾病、代谢及血液系统疾病、眼科疾病以及肿瘤等领域的多个潜在First-in-class产品的多元化管线。迄今为止，天泽云泰已申报4款基因治疗产品，此前申报的3款分别为VGB-R04（IND获批）、VGR-R01（IND获批）以及VGT-I01。

参考资料：

天泽云泰

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