2023年5月3日，环球电讯社(GLOBE NEWSWIRE)报道，Zevra Therapeutics公司(以下简称Zevra，前身是KemPharm公司)宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已接受关于KP1077的新药研究(IND)申请，计划将在今年开始发作性睡病的1期临床试验，旨在为最佳剂量方案提供更多信息。同时这些试验将支持发作性睡病和特发性嗜睡症(IH)的临床开发项目。

｜关于发作性睡病

发作性睡病，是一种神经性疾病，可在儿童或青年时期起病。这种疾病往往伴有猝倒发作、睡眠瘫痪症、睡眠幻觉等其他症状，合称为发作性睡病四联症。目前发作性睡病的病因还没有完全明确，但是许多研究表明，这种疾病可能与遗传和环境等因素有关。

在临床上以日间过度思睡(EDS)为主要表现，患者一天需要保持清醒的时间段内无法维持清醒和警觉，出现不能抑制的睡眠需求，甚至不由自主地进入睡眠；65%-70%发作性睡病患者中可见到猝倒现象，猝倒是发作性睡病的特征性表现之一。通常因有情绪上的刺激，如大笑、愤怒、兴奋等所诱发；12%-50%的发作性睡病患者出现入睡前幻觉和醒后幻觉，出现生动的、常常是不愉快的感觉性体验，包括视觉、触觉、运动或听觉等。这些幻觉非常生动，多是觉醒和睡眠转换时出现的噩梦，偶伴有全身麻痹、压迫感和恐惧感；其他还有包括睡眠瘫痪、自动症、失眠、记忆力减退，心悸，全身无力，抑郁，焦虑等。

根据2014年美国睡眠医学会颁布的《睡眠障碍国际分类》第三版，可将发作性睡病为1型和2型。全球两种发作性睡病的总患病率估计约为每10万人中的25至50例。使用明确标准估计美国发作性睡病(1型和2型)患病率的流行病学研究显示，发病率在每10万人中的31至79例之间，这意味着美国可能有10万至26万名患者。

图片来源：Zevra Therapeutics

｜关于Zevra

Zevra Therapeutics是一家罕见病公司，融合科学、数据和患者需求，为治疗选择有限或没有治疗选择的疾病创造转化疗法。该公司的数据驱动临床、监管和商业化战略克服了复杂的药物开发挑战，为患者带来急需的治疗方法。其候选产品包括 Arimoclomol，这是一种用于治疗尼曼匹克C型(NPC)的口服研究候选产品。KP1077是Zevra 的主要临床候选药物，正在开发用于治疗特发性嗜睡症(IH)和发作性睡病。

Zevra公司首席产品开发官Christal M.M. Mickle表示:“FDA接受KP1077用于治疗发作性睡病的IND申请，对于公司这一新型疗法发展来说是迈出的重要一步，为我们将研发努力扩展到这一高需求的领域，创造了有意义的机会。”

此外，她还补充说明:“我们对SDX进行了大量研究，相信KP1077具有治疗IH和发作性睡病1型、发作性睡病2型的潜力，并具有不同的安全特性。”

Zevra在2023年3月为KP1077治疗发作性睡病提交了IND。Zevra还在2022年5月提交了一份关于KP1077治疗IH的IND申请，并于2022年12月开始了KP1077的2期IH临床研究。该研究的数据有可能支持KP1077进入IH的关键性3期研究，以及支持是否启动针对发作性睡病的3期试验。

新闻来源

1. Zevra Therapeutics Announces FDA Acceptance of IND Application for KP1077 in Narcolepsy. May 03,2023. From https://www.globenewswire.com/news-release/2023/05/03/2660222/16626/en/Zevra-Therapeutics-Announces-FDA-Acceptance-of-IND-Application-for-KP1077-in-Narcolepsy.html