4月24日，伟德杰生物发布新闻稿称，其重组人源化白介素-6受体单克隆抗体注射液VDJ-001治疗特发性多中心型Castleman病（iMCD）的2a期前瞻性研究结果，已由北京协和医院血液科张路副教授于近期在学术会议上进行了口头报告。初步结果分析显示，VDJ-001在iMCD患者中有效率高、起效快，有望成为该病重要的治疗选择。基于此，伟德杰生物计划今年四季度启动该产品治疗iMCD的关键性2b期临床研究。

伟德杰生物成立于2011年，致力于研发治疗自身免疫病、罕见病、肿瘤的创新型抗体/蛋白药。VDJ-001正是由该公司基于人B细胞的抗体进化与筛选平台研发的一款重组人源化单克隆抗体注射液，具有生物学活性高、安全性好、剂量低、表达量高、生产成本低等特点。VDJ-001能与可溶性和细胞膜上IL-6受体（sIL-6R和 mIL-6R）特异性结合，从而阻断IL-6经典、反式及反式呈递三种通路。

临床前研究显示，VDJ-001在亲和力、体外生物学活性等主要药效学特性方面具有一定优势；在动物模型中，该产品表现出较好的抑制淋巴组织增生的效力；在毒理实验中，它具有较高的最大耐受剂量（MTD）及未见明显毒性反应剂量(NOAEL)，安全性良好。

此次展示的临床2a期数据显示，VDJ-001短期（8周）给药的总缓解率为55.6%，肿瘤缓解的中位时间为56天，C反应蛋白（CRP）、血红蛋白（HGB）恢复正常的中位时间为7天、14天；而另一款同靶点产品历史数据显示长期（≥18W）给药的相应缓解率为34%，肿瘤缓解的中位时间为155天，CRP、HGB恢复正常的中位时间分别为59天、105天。另外，VDJ-001安全性好，尚未发生3级以上严重不良事件（SAE）。

特发性多中心型Castleman病（iMCD）是一类HHV-8阴性、病因未明，由高炎症因子介导的淋巴组织增生性罕见病。系统性IL-6增高是其主要的致病因素及发病机理。该病临床表现多异，表现出2个以上淋巴结区域受累、发热、贫血、疲劳、体重下降等症状，可引起致命性多脏器衰竭，并伴随肿瘤的发生，影响患者的生存质量，严重危及生命。

目前，中国iMCD患者的治疗方案中虽然已有靶向IL-6的一线治疗药物，但仍有大部分患者未达反应标准；而糖皮质激素治疗的长期缓解率低、复发率高、治疗失败率高，且约50%的iMCD对糖皮质激素强的松耐药。因此，该领域存在迫切的尚未被满足的临床需求。希望更多创新疗法在临床试验中取得突破，早日为这类患者带来新的治疗选择。

参考资料：

[1]伟德杰生物宣布VDJ-001在iMCDIIa期中取得积极结果.Retrieved Apr 24，2023, From https://mp.weixin.qq.com/s/Val0Q57aapiwsLPsgCOscg