NMD Pharma公司近日启动了一项名为SYNAPSE-SMA新的2期临床试验，将研究NMD670在患有3型脊髓性肌萎缩（SMA）可步行成人中的安全性和有效性。

NMD670是肌肉特异性氯离子通道ClC-1离子通道的first-in-class小分子抑制剂。抑制带负电荷的氯离子流过肌肉细胞膜将有助于克服SMA患者神经肌肉接头处传递的信号水平降低的问题。

临床前研究证明，ClC-1抑制可以增强神经肌肉传递，并最终增强骨骼肌功能。这意味着NMD670可恢复肌肉功能。

该研究将招募54名参与者，预计开始日期为2023年5月。该研究将涉及双向交叉设计，参与者将被随机分配到2个队列中的1个。第一组参与者最初将接受NMD670片剂，而第二组参与者将接受安慰剂片剂。治疗一段时间后，这两组患者将转换并接受相反的治疗。

该研究评价的主要结果是6分钟步行测试（6MWT）总距离的变化。将在基线治疗和21天治疗之间测量距离的变化。然后比较安慰剂和NMD670治疗期间的变化。

研究还将评估几块肌肉的力量变化、6MWT疲劳指数、改良哈默史密斯量表评分等一些次要功能结果。

NMD Pharma首席执行官Thomas Holm Pedersen博士此前曾表示：“SMA患者存在神经肌肉传递缺陷，使用ClC-1抑制剂增强传递可以恢复肌肉功能，从而提高耐力、独立性和生活质量。ClC-1抑制物可以作为单一疗法或与SMN上调疗法联合使用。”

SMA是一种导致smn蛋白缺失的遗传病，smn蛋白对包括神经元在内的多种组织的正常发育和功能至关重要。3型SMA通常在18个月后出现，并持续到成年。

值得一提的是，NMD670治疗重症肌无力（MG）也正在进行2期临床试验研究。

NMD Pharma去年10月报告了NMD670对重症肌无力的1/2a期单剂量的阳性基线数据，证实了神经肌肉疾病患者的安全性、耐受性和初始疗效数据。“单剂量NMD670的给药与重症肌无力（QMG）定量评分的临床显著改善有关，高达50%的患者符合预先指定的应答者标准。”

基于这些临床前和临床数据，预计NMD670这种新方法可能同样具有治疗SMA患者的潜力。