2023年4月4日，Zevra Therapeutics公司(以下简称Zevra)宣布，已向美国食品药品监督管理局(FDA)提交了一项新药临床试验(IND)申请，以寻求批准KP1077治疗发作性睡病的1期临床试验。如果此次IND申请获得FDA批准，Zevra将计划最快在2023年第二季度启动KP1077用于发作性睡病的第一个临床试验。

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｜关于发作性睡病

发作性睡病，是一种神经性疾病，可在儿童或青年时期起病。这种疾病往往伴有猝倒发作、睡眠瘫痪症、睡眠幻觉等其他症状，合称为发作性睡病四联症。目前发作性睡病的病因还没有完全明确，但是许多研究表明，这种疾病可能与遗传和环境等因素有关。

在临床上以日间过度思睡(EDS)为主要表现，患者一天需要保持清醒的时间段内无法维持清醒和警觉，出现不能抑制的睡眠需求，甚至不由自主地进入睡眠；65%-70%发作性睡病患者中可见到猝倒现象，猝倒是发作性睡病的特征性表现之一。通常因有情绪上的刺激，如大笑、愤怒、兴奋等所诱发；12%-50%的发作性睡病患者出现入睡前幻觉和醒后幻觉，出现生动的、常常是不愉快的感觉性体验，包括视觉、触觉、运动或听觉等。这些幻觉非常生动，多是觉醒和睡眠转换时出现的噩梦，偶伴有全身麻痹、压迫感和恐惧感；其他还有包括睡眠瘫痪、自动症、失眠、记忆力减退，心悸，全身无力，抑郁，焦虑等。

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｜ 关于特发性嗜睡症

特发性嗜睡症(IH)是一种越来越普遍的慢性睡眠障碍。主要指夜间睡眠结构正常而白天睡眠时间过多，并可能伴随夜间睡眠持续时间过长的状态。该病多发于青少年期，平均发病年龄是16~21岁，无性别差异。尽管有报道曾表明，该病有14%的患者可自发缓解，但这种睡眠障碍在严重性和持久性上大体稳定。

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目前正在进行KP1077治疗特发性嗜睡症(IH)的2期临床试验。该研究所取得的数据不仅可能支持KP1077进入IH关键的3期临床试验，而且有可能支持发作性睡病的3期试验。

“对KP1077在IH中的研究为我们扩大临床研究，以检查其对发作性睡病的疗效奠定了基础。”Zevra首席执行官Richard W. Pascoe说道。

Zevra于2022年5月提交了使用KP1077治疗IH的IND申请，随后于2022年12月启动了IH的2期临床试验。在与FDA召开的IND前会议期间，Zevra收到确认，由于SDX已有大量应用数据，而SDX是KP1077中唯一的活性药物成分，因此不需要额外的非临床研究来将KP1077推进临床开发。

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｜ 关于KP1077和SDX

Serdexmethylphenidate(SDX)是Zevra专有的d-哌甲酯(d-MPH)前药，也是KP1077中唯一的活性药物成分(API)，主要临床候选药物正在开发用于治疗特发性嗜睡症(IH)和发作性睡病。目前，SDX已被FDA授予孤儿药称号用于治疗IH。

｜ 关于 Zevra

Zevra Therapeutics是一家罕见疾病公司，融合科学、数据和患者需求，为治疗选择有限或没有治疗选择的疾病创造转化疗法。凭借独特的、数据驱动的临床、监管和商业化战略，该公司正在克服复杂的药物开发挑战，为患者带来急需的治疗。

新闻来源

1.Zevra Therapeutics Announces Submission Of IND For KP1077 In Narcolepsy. Apr 4,2023. From https://investors.zevra.com/news-releases/news-release-details/zevra-therapeutics-announces-submission-ind-kp1077-narcolepsy