近日,Nexcella称将于2023年3月14日在第35届年度Roth会议上公布CAR-T疗法NXC-201治疗多发性骨髓瘤（MM）和轻链淀粉样变性（AL）积极临床数据。 多发性骨髓瘤（MM）是一种起源于骨髓的浆细胞无法治愈的血液癌症，其特征是这些细胞过度增殖。美国每年约有34470名患者被诊断为MM。接受标准疗法（包括蛋白酶抑制剂和免疫调节剂）治疗后无反应或复发的患者的预后仍然不佳。 轻链淀粉样变性（AL）是一种罕见的系统性疾病，由骨髓浆细胞异常引起。浆细胞产生的折叠异常的淀粉样蛋白会在组织、神经和器官中及其周围积聚，最终导致器官功能衰竭及死亡。据统计，AL全球发病率约为15000人/年。 NXC-201（原HBI0101）是一种在研的靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T疗法，用于治疗RRMM和AL患者。该疗法包含Nexcella专有BCMA靶向CAR结构，可降低免疫疗法的毒性，可支持患者在门诊中使用。 Nexcella在研管线 NEXICART-1（NCT04720313）是一项正在进行的临床1b/2期、开放标签研究，旨在评估NXC-201、在治疗RRMM和AL患者的安全性和有效性，研究的主要终点是评估RMM和AL患者的总体缓解率。截至2023年2月27日，共有50名患者接受治疗。 截至2022年10月23日，NEXICART-1研究中47名患者的临床数据显示： ◆ 多发性骨髓瘤（MM） 所有使用NXC-201治疗的患者均为三重难治（TCR）（至少对1种免疫调节药物、1种蛋白酶体抑制剂和1种抗CD38抗体难治），目前共有42位患者接受治疗，中期数据显示： 1）29位接受最高剂量（800 million CAR-T细胞）的总体缓解率为90%（完全缓解率为59%）； 2）NXC-201耐受性良好，在42名患者中未发现无免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANs）。 ◆ 轻链淀粉样变性（AL） 1）5例复发/难治性患者器官缓解率为100%； 2）患者完全缓解率达100%（MRD阴性10-5）。 Ref 1https://www.globenewswire.com/news-release/2023/03/06/2621086/0/en/Nexcella-to-Discuss-Recent-Positive-NXC-201-Clinical-Data-In-AL-Amyloidosis-and-Multiple-Myeloma-at-the-35th-Annual-Roth-Conference-on-March-14.html 2https://www.globenewswire.com/news-release/2023/02/09/2604975/0/en/Nexcella-Inc-Presents-42-Patient-Interim-Data-with-90-Overall-Response-Rate-in-Relapsed-or-Refractory-Multiple-Myeloma-at-NXC-201-Therapeutic-Dose-from-its-Phase-1-Expansion-Trial-.html 3https://www.globenewswire.com/news-release/2023/01/06/2584415/0/en/Nexcella-Inc-Announces-Additional-Positive-NXC-201-Clinical-Data-Demonstrating-100-Complete-Responses-in-Relapsed-Refractory-AL-Amyloidosis-Patients-Duration-of-Response-Not-Yet-Re.html 4 https://www.nexcella.com/nexcella-pipeline/
