越来越多的新型基因疗法正在改变多种癌症和罕见病的治疗环境。

随着这些昂贵的基因疗法越来越普遍，在其开始改变患者生活的同时，成本对各国的医疗系统也造成不小的冲击压力。

正如近期美国临床与经济评论研究所（ICER）主席史蒂夫·皮尔森（Steve Pearson）所言，为这些一次性治疗（或治愈）的基因疗法制定合理的价格是让越来越多的药物获得更广泛接受的关键。

在美国，诺华脊髓性肌萎缩症（SMA）基因疗法Zolgensma在2019年FDA批准后带来的巨大冲击。尽管该药物在美国的价格为210万美元，但ICER的成本分析师还是认可该药物能够造福SMA患者并为医疗系统节省开支。

但更多价格更高的基因疗法已经到来或接近批准进入市场，累积的成本可能会再次激怒支付者。

ICER作为一家有影响力的美国药品价格监督机构，正在继续对基因疗法价格进行评估。

ICER已经起草了一些新基因疗法的报告，包括蓝鸟生物280万美元的β-地中海贫血疗法Zyneglo、CSL Behring公司350万美元的B型血友病疗法Hemgenix和目前仍在FDA审查中BioMarin公司治疗A型血友病的Roktavian。该组织还开始对Zyneglo的姐妹药物lovo cel和Vertex/CRISPR Therapeutics的exa cel进行评估。

对于血友病治疗，ICER于去年11月发布的报告草稿将Hemgenix的最高建议价格定在略低于300万美元，Roctavian则低于200万美元。该组织根据药物抵消预防性治疗（如定期输注凝血因子）相关费用的潜力提出了这些建议。

但ICER坚持认为，制药公司应该与医疗系统的其他部门分享一些节省的费用细节，但制药公司可能会对这一点提出异议。

在《通胀削减法案》（IRA）出台后，ICER希望更新其药品定价模型。新的法律限制了公司提高药品价格的速度，最终将允许医疗保险公司在没有仿制药的情况下就一些最昂贵的药品进行价格谈判。

皮尔森表示，ICER正在评估IRA的影响，并计划在今年或明年更新其方法。特别是因为将涉及许多不确定的假设，例如未来仿制药的可用性，药品定价模型更新可能会很复杂。好的是，制药公司与ICER的合作比过去多得多，这可能是因为该组织在支付者中的影响力越来越大。

如今，制药公司有时甚至在产品上市前就向ICER寻求定价介入。这与ICER最初开始进行药物价格审查时的情况有所不同，制药公司经常对其结论提出质疑。

虽然基因疗法有望治愈某些疾病，但并非所有的基因疗法都有临床数据支持。因此，在皮尔森看来，并不是所有基因疗法产品都值得数百万美元的价格标签：“我们必须弄清楚，如何避免陷入每种孤儿药都是30万美元的困境。我不希望每个基因疗法都是300万美元。我们必须能够区分哪些基因疗法真正带来了价值，哪些没有。”

在极为罕见的情况下，美国支付者将在寻找覆盖下一代药物的方法方面变得越来越好。但对于更为普遍的疾病，覆盖范围的讨论将带来全新的挑战。

例如，2013年和2014年，吉利德科学推出了昂贵的丙型肝炎药物Sovaldi和Harvoni，其价格引发了国会听证会、调查和关于美国药品定价是否可持续的问题。

随着市场上基因疗法的激增，该行业可能会再次遭遇这种审查。如果基因疗法达到这一点，在美国可能会引发新一轮的思考，即是否需要正式的政府价格监管或控制。

随着生物制药行业对基因疗法热情的膨胀，皮尔森希望公司在定价产品时能考虑到价格的可承受性。如果不这样做，他们可能会遇到相当坚固的政策墙。

尽管生物制药行业在基因疗法方面取得了长足进步，对该领域的公司来说，尤其是美国以外的公司，仍然是一个相当大的商业冒险。

在全球范围内，基因疗法的挑战更大。数百万美元的治疗定价在许多国家和地区不可能接受。

展望未来，基因疗法可能将会在成功和潜在灾难的涟漪中荡漾。

备注：本文同时刊载于《医药经济报》