近日，中国国家药监局（NMPA）发布的药品批准证明文件送达信息显示，苏庇医药（广州）有限公司申报的尼替西农原研药已在中国获批上市。本次获批涉及尼替西农口服混悬液和胶囊两种剂型。

尼替西农是由瑞典Swedish Orphan Biovitrum AB（SOBI）公司开发用于治疗成人和儿科患者的1型遗传性酪氨酸血症（HT-1）的首选药物。

2020年12月，苏庇医药申报的尼替西农口服混悬液和尼替西农胶囊的上市申请获中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理，并被纳入优先审评。

值得一提的是，尼替西农进口仿制药已于2021年在我国率先获得批准上市。

2018年10月，广州汉光药业股份有限公司与加拿大MDK公司达成协议，在中国区域内独家代理注册及销售尼替西农胶囊，并于2021年6月21日获得NMPA批准上市。由MDK公司开发的尼替西农已在加拿大、欧盟等多个国家和地区上市，是除原研外首款通过欧盟集中审评程序（CP）获批的药物。

尼替西农是《第一批罕见病目录》和《第一批鼓励仿制药品目录》的品种。

原发性酪氨酸血症Ⅰ型是一种罕见的常染色体隐性遗传代谢疾病，也被称为肝肾酪氨酸血症（HT-1），发病率为1/120000~1/100000。

由于基因变异，导致酪氨酸代谢途径中末端酶延胡索酰乙酰乙酸水解酶（FAH）合成障碍或者是功能缺陷，造成前体物质延胡索酰乙酰乙酸及其衍生物琥珀酰丙酮积聚，从而造成肝肾损害以及神经并发症。

尼替西农是HPPD抑制剂，通过抑制HT-1患者酪氨酸的正常代谢，可防止毒性极大的马来酰乙酰乙酸、延胡索酰乙酰乙酸及其旁路代谢产物琥珀酰丙酮蓄积，从而减轻肝肾功能损伤，使症状得到缓解，明显改善远期预后，提高生存率，并可降低肝细胞癌的发生率。

尼替西农应用临床治疗显示可对HT-1患儿的肝脏，肾脏及心脏均有显著的改善效果。